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４．９．８
令和４年８月 18 日

「C 型肝炎ウイルスに起因する肝硬変に対する自己骨髄細胞投与療法（告示旧6）」の
総括報告書に関する評価について

先進医療技術審査部会
座長 山口

俊晴

山口大学医学部附属病院から提出のあった総括報告書について、先進医療技術審査
部会で評価を行い、その結果を以下のとおりとりまとめたので報告いたします。
１．先進医療の概要及び申請医療機関からの報告の概要
先進医療の名称：
C 型肝炎ウイルスに起因する肝硬変に対する自己骨髄細胞投与療法
適応症等：
C型肝炎ウイルスに起因する肝硬変（Child－Pugh分類による点数が七点以上のもので
あって、従来の治療法（肝移植術を除く。）ではその治療に係る効果が認められないもの
に限る。）
医療技術の概要：
自己骨髄細胞投与療法は、肝硬変に対して患者自身の自己骨髄細胞を採取し、末梢静
脈より投与することで肝硬変状態の肝臓に線維化改善を誘導し肝機能を改善させる方法
である。本研究は、日本人に対して実施経験があり、重篤な有害事象の発生を認めず、
有効性の再現性が多施設で報告されていることから、より科学的に有効性と安全性を検
討するために、本治療群に対して、肝庇護剤やアミノ酸製剤の投与等の標準的治療を実
施する群を標準的治療群としたランダム化比較試験を行うことにより、有効性と安全性
を検討する。
○主要評価項目：
細胞投与群は細胞投与後、標準的治療群は登録後24週の時点でChild-Pugh Scoreの1点以
上改善する割合
○副次評価項目：
(1) 効果維持率の推移（効果維持の定義：Child-Pugh Scoreが悪化しない）
(2) アルブミン値の推移
(3) 血清線維化マーカー値の推移
(4) 腹水量の推移
(5) 下腿浮腫の改善率及び消失率の推移
(6) 自覚症状の推移
臨床研究登録ID : UMIN000011651
jRCTb060190031
医療技術の試験結果：
［有効性の評価結果］
登録症例数が統計学的解析が可能な数に満たず、統計解析は行っていない。細胞投与
群2例において、主要評価項目である投与後24週時点のChild-Pughスコアは維持されてお

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