り、各副次評価項目についても著変を認めなかった。なお、標準治療群においても24週
の経過観察後のChild-Pughスコアは維持され、各副次評価項目について著変を認めなか
った。
［安全性の評価結果］
登録は3症例（細胞投与群2例、標準的治療群1例）であり、統計学的な解析は行ってい
ないが、細胞投与群の2例において、細胞投与に伴う有害事象は認められなかった。細胞
投与群の2例において、骨髄液採取に伴う貧血を認めた。また、2例目において重篤な有
害事象（悪性腫瘍）が認められたが、原疾患であるC型肝硬変症の自然経過による発生と
想定されるものであり、細胞投与との因果関係は否定的と考えられた。
［総括］
登録例（細胞投与群2症例および標準的治療群1症例における救済措置としての細胞投
与）において、自己骨髄細胞投与療法は安全に施行可能であり、細胞分離工程でも汚染
などの逸脱は生じなかった。
本研究では、研究計画時点での登録症例数を確保することができなかった。これは、
現在C型肝炎ウイルスに対する治療法が大きく変遷し、本研究の対象であるC型非代償性
肝硬変患者に新規の直接作用型抗ウイルス薬が適応となったこと等が背景にある。
登録症例数が計画に満たず、統計解析はできなかったが、症例個別の検討において、
各症例とも細胞投与後の主要評価項目および副次評価項目とも悪化なく維持されてい
た。また、細胞投与に関連した重篤な有害事象は認められなかった。

２．先進医療技術審査部会における審議概要及び検討結果
(1) 開催日時：令和４年８月 18 日（木）16:00～
（第 137 回 先進医療技術審査部会）
(2) 議事概要及び検討結果
山口大学医学部附属病院から提出のあった総括報告書について、先進医療技術審
査部会で、有効性・安全性等に関する評価が行われ、総評として概要以下のとおり
であった。
○ 本試験において、予定された対象患者数が集積せず、本試験の有効性・安
全性を評価することは困難と思慮する。
○ DAA による C 型肝炎ウイルス排除によって、今後、本治療法のニーズが減少
する可能性もあり、先進医療として実施される場合には実施可能性の高い計
画・実施体制の策定が必要と考える。
当該技術の総括報告書を了承し、先進医療会議に報告することとした。
（本会議での評価結果）
第 137 回先進医療技術審査部会

資料 1－1 参照

（評価技術の概要）
第 137 回先進医療技術審査部会

資料 1－3 参照

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