試験における被験者の組み入れが完了せず、承認後における検証的な臨床試験の完遂
が困難であると合理的に考えられる場合等は、使用成績調査や患者レジストリなど、
リアルワールドデータを活用して有効性の確認を行う方法を検討できる場合がある。
有効性の確認を行うために必要な資料については、機構との間で合意に至る必要が
ある。当該資料の提出時期は、承認条件において示されることとなる。
②

猶予資料
臨床試験等の試験成績に関する資料以外の資料については、（１）に基づき、提出
を猶予される場合がある。当該資料については、承認後、提出可能となった時点にお
いて、提出しなければならない。当該資料の提出時期は、承認条件において示される
こととなる。①の提出時期と大きく異ならない場合は、同時期が定められる場合もあ
る。
なお、承認時点において提出されなかった資料のうち、特に品質に関係する資料に
ついては、承認後のコミットメントとして位置付けられることにより、猶予資料には
該当しない場合もある。資料提出の枠組み、方法等については、機構と合意した内容
に基づいて取り扱うこと。

４

適合性書面調査及び GCP 実地調査について
緊急承認制度においては、法第 14 条の２の２第１項の規定に基づき、法第 14 条第６項
の規定にかかわらず、法第 14 条の承認を与えることができるとされており、承認時まで
の適合性書面調査及び GCP 実地調査の実施を免除できることとされている。
（１）適合性書面調査及び GCP 実地調査の実施及びその免除について
緊急承認に係る承認審査が完了するまでの間に、機構において必要十分な調査の実施
ができるものとして、適合性書面調査及び GCP 実地調査の実施が決定された場合には、
これらの調査を受けなければならない。
なお、調査の対象となる臨床試験の成績に関する資料は、原則として、臨床試験の総
括報告書が想定されるが、調査の実施が可能であるものとして機構との間で合意に至っ
た場合においては、速報値に係る報告書や、中間解析に係る報告書を調査の対象として
選定できる場合がある。
緊急承認に係る承認審査が完了するまでの間に調査を実施しないとされた場合は、調
査の実施を免除できる。
（２）緊急承認後の適合性書面調査及び GCP 実地調査の実施について
緊急承認制度においては、法第 14 条の２の２第２項の規定に基づき、承認後であっ
ても、必要がある場合には適合性書面調査及び GCP 実地調査を行うことができるとされ
ている。このため、承認時までの調査実施が免除された場合においては、原則として、
承認後に当該調査を行う必要がある。当該調査の申請時期は、承認条件において示され
ることとなる。