第 128 回先進医療技術審査部会の審議を踏まえた指摘事項に対する回答

先進医療技術名： TRPV２阻害薬経口投与療法
2022 年 5 月 31 日
所属・氏名：国立病院機構刀根山病院・松村 剛

１． すでに試験に組み込まれている患者さんの中で最終ビジットまでの治療継続を希望されている方が
いらっしゃるので試験を継続したいという意味でしょうか。そうであれば、現時点で顕著な効果が得ら
れなかったことを含めた主要評価項目の解析結果、本研究での死亡例発生を含めた安全性に関す
る情報や経過を被験者に説明する必要があるかと存じますが、その点も説明の上で治療継続をご
希望の患者さんは何人ほどいらっしゃるのでしょうか。
【回答】
お問い合わせいただきありがとうございます。
本試験では FAS 17 名中 6 名がすでに 144w の観察期間を終了しています
それ以外の試験治療中止例は、短期投与期間中の死亡例が 1 例、中止が 1 例で長期投与期間移行後
の同意撤回 1 例です。また、2022 年 5 月に誤嚥性肺炎で 2 例が死亡(680 日目、788 日目)しています
以上から、現在試験治療継続中の症例数は 6 例になります。再同意確認については先日の CRB でご
指摘をいただいたところであり、速やかに手続きを進めたいと考えます。

２． 実施医療機関としては試験の継続を希望しているとお見受けしますが、その目的と rationale につい
てご説明下さい。
【回答】
本試験の継続を希望している理由としては、試験治療例のイベント(特に死亡率)が低い可能性があ
り、後述のやり方であれば、現在参加いただいている患者さんへの利益があり得ると考えるからです。
本試験では対照群をおいていませんが、real world data としての 300 例のデータ（参考資料１）と本試験
の生存率表を添付しました（参考資料２）。 5 月の誤嚥性肺炎による死亡 2 件で累積生存率は低下しま
したが、それでも real world data の BNP>100pg/mL 群（参考資料１）に比べると本試験の生存率は良好
です。また、心不全死亡が試験治療中の患者で生じていないことも注目しています。
心機能に明らかな改善を認めていないことに関しては、現在標準的治療として使用されている ACEI、β
遮断薬でも、希少疾病のデュシェンヌ型筋ジストロフィー(DMD)では明らかな心機能改善は示せていない
のが実情で、β遮断薬ではイベント抑制効果が示せたことが普及の要因となりました（参考資料３、４）。
また、BNP に関してですが、Pilot 試験からの期待値が大きかったことはありますが、本試験においても
BNP 上昇を防いでいることは決して negative data とは言えないと考えており、今回のデータは
Orphanet Journal of Rare Diseases に公表しました。（参考資料５)
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