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患者申出療養「パクリタキセル腹腔内投与及び静脈内投与並びに
Ｓ－１内服併用療法」に係る中間報告について

○ 本技術については、先行して先進医療Ｂとして実施されたランダム化比
較試験において標準治療に対する優越性が示されなかったことを受け、本
技術についての中間報告を求めるべきとの指摘があり、第 16 回患者申出療
養評価会議にて東京大学医学部附属病院より中間報告書が提出された。
○ 第 23 回患者申出療養評価会議において、再度現時点での中間報告を求め
るべき、との指摘があり、第 25 回患者申出療養評価会議において中間報告
書が提出された。その際に、
「多くの患者さんに適切なエビデンスを提供す
るという観点から、この試験自体の現時点の結果について早期に示すこと
を検討するべきではないか」
「試験治療継続中の８例においては、腫瘍増悪
を認めていないとのことだが、どのような症例か示してほしい」という指摘
があった。
○ これらの指摘を踏まえ、医療機関に指摘事項について照会を行い、第 27
回患者申出療養評価会議において回答書が提出された。
○ 第 32 回患者申出療養評価会議において、現時点での結果をまとめた中間
報告書（第１版）が提出された。その際に、以下のような指摘があった。
・「今後、本患者申出療養とは別に、標準治療と比較して当該治療法の有効
性を示すような臨床研究を行う予定があるかどうか」
・
「中間報告書の結論の項では、有効性が『示唆された』のではなく、
『確認
された』と結論された根拠は何か」
・「中間報告書の改版を行う予定があるかどうか」
○ これらの指摘事項に対する回答及び修正した中間報告書（第２版）を、第
33 回患者申出療養評価会議において報告したが、さらに以下のような指摘
があった。
・「先行研究（第Ⅲ相試験）において標準治療と比較して優越性は示されて
いない医療技術を、申請医療機関としては自由診療として継続していくの
か。」
・「修正された中間報告書（第２版）の「結論」において修正が加えられた
ものの、患者背景が異なるため、第Ⅲ相試験の結果と、本患者申出療養の
結果を比較することはできないため、一部の文章の表現は不適切であり削

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