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○費用対効果評価専門組織からの報告について－３参考 (2 ページ)
出典
| 公開元URL | https://www.mhlw.go.jp/stf/shingi2/0000212500_00137.html |
| 出典情報 | 中央社会保険医療協議会 総会（第514回 1／28）《厚生労働省》 |
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本における SMA 治療薬の併用状況及び有効性に関するデータを用いる
ことで、費用対効果評価の再開に必要なデータが収集可能であると考え
る。2026 年 5 月データロックから得られる情報には、発売から 1 年間にゾ
ルゲンスマを投与された患者の 5 年間以上のデータが含まれると考えた。
収集症例数
o
特定使用成績調査に登録され、データが収集された患者数（推定患者数：
約 90 名）
o
設定理由：前述した LT-001 試験では、13 例（低用量群 3 例、承認用量群
10 例）の症例集積を行っている。費用対効果評価における企業分析およ
び公的分析による参考分析においても、ゾルゲンスマの追加的有効性評
価は START 試験（CL-101 試験、承認用量群 12 例）及び STR1VE-US 試
験（CL-303 試験、22 例）を用いて実施している。年間 10-20 例が集積され
ると考えると、少なくともこれらの臨床試験と同程度以上の症例を集積す
ることで、費用対効果評価の再開に必要なデータが収集可能であると考
える 2-3)。
対象患者：既に決定されている分析枠組みに従った「2 歳未満の I 型 SMA 患者（未
発症を除く）」とする。つまり、SMN2 遺伝子コピー数及び他の SMA 治療薬による治
療歴を問わず、臨床的な症状を発症後に本剤を投与された I 型 SMA 患者に限る。
o
費用対効果評価における企業分析および公的分析に用いた臨床試験に
おける患者群に加えて、添付文書の効能、効果又は性能に従って投与可
能な患者（2 歳未満の全ての患者及び他の SMA 治療薬による治療歴を
有する患者）を加わることとなる。
o
II 型及び III 型 SMA は病態進行が異なるため、対象外とすることが妥当
と考えた。
Limitation
o
市販後に得られたデータは臨床試験（比較対照であるヌシネルセンの臨
床試験を含む）と異なり、データの欠損（投与前データを含む）が多いこと、
対象患者の背景（投与時年齢、他の SMA 治療薬による治療歴の有無、
SMN2 遺伝子コピー数等）が大きく異なること等、データの解釈には制限
があることを明記することとする。
3.
参考文献
1） Mendell JR, Al-Zaidy SA, Lehman KJ, McColly M, Lowes LP, Alfano LN, Reash NF,
Iammarino MA, Church KR, Kleyn A, Meriggioli MN, Shell R. Five-Year Extension
Results of the Phase 1 START Trial of Onasemnogene Abeparvovec in Spinal Muscular
Atrophy. JAMA Neurol. 2021 Jul 1;78(7):834-841.
2） Mendell JR, Al-Zaidy S, Shell R, Arnold WD, Rodino-Klapac LR, Prior TW, Lowes L,
Alfano L, Berry K, Church K, Kissel JT, Nagendran S, L'Italien J, Sproule DM, Wells
C, Cardenas JA, Heitzer MD, Kaspar A, Corcoran S, Braun L, Likhite S, Miranda C,
Meyer K, Foust KD, Burghes AHM, Kaspar BK. Single-Dose Gene-Replacement
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ことで、費用対効果評価の再開に必要なデータが収集可能であると考え
る。2026 年 5 月データロックから得られる情報には、発売から 1 年間にゾ
ルゲンスマを投与された患者の 5 年間以上のデータが含まれると考えた。
収集症例数
o
特定使用成績調査に登録され、データが収集された患者数（推定患者数：
約 90 名）
o
設定理由：前述した LT-001 試験では、13 例（低用量群 3 例、承認用量群
10 例）の症例集積を行っている。費用対効果評価における企業分析およ
び公的分析による参考分析においても、ゾルゲンスマの追加的有効性評
価は START 試験（CL-101 試験、承認用量群 12 例）及び STR1VE-US 試
験（CL-303 試験、22 例）を用いて実施している。年間 10-20 例が集積され
ると考えると、少なくともこれらの臨床試験と同程度以上の症例を集積す
ることで、費用対効果評価の再開に必要なデータが収集可能であると考
える 2-3)。
対象患者：既に決定されている分析枠組みに従った「2 歳未満の I 型 SMA 患者（未
発症を除く）」とする。つまり、SMN2 遺伝子コピー数及び他の SMA 治療薬による治
療歴を問わず、臨床的な症状を発症後に本剤を投与された I 型 SMA 患者に限る。
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費用対効果評価における企業分析および公的分析に用いた臨床試験に
おける患者群に加えて、添付文書の効能、効果又は性能に従って投与可
能な患者（2 歳未満の全ての患者及び他の SMA 治療薬による治療歴を
有する患者）を加わることとなる。
o
II 型及び III 型 SMA は病態進行が異なるため、対象外とすることが妥当
と考えた。
Limitation
o
市販後に得られたデータは臨床試験（比較対照であるヌシネルセンの臨
床試験を含む）と異なり、データの欠損（投与前データを含む）が多いこと、
対象患者の背景（投与時年齢、他の SMA 治療薬による治療歴の有無、
SMN2 遺伝子コピー数等）が大きく異なること等、データの解釈には制限
があることを明記することとする。
3.
参考文献
1） Mendell JR, Al-Zaidy SA, Lehman KJ, McColly M, Lowes LP, Alfano LN, Reash NF,
Iammarino MA, Church KR, Kleyn A, Meriggioli MN, Shell R. Five-Year Extension
Results of the Phase 1 START Trial of Onasemnogene Abeparvovec in Spinal Muscular
Atrophy. JAMA Neurol. 2021 Jul 1;78(7):834-841.
2） Mendell JR, Al-Zaidy S, Shell R, Arnold WD, Rodino-Klapac LR, Prior TW, Lowes L,
Alfano L, Berry K, Church K, Kissel JT, Nagendran S, L'Italien J, Sproule DM, Wells
C, Cardenas JA, Heitzer MD, Kaspar A, Corcoran S, Braun L, Likhite S, Miranda C,
Meyer K, Foust KD, Burghes AHM, Kaspar BK. Single-Dose Gene-Replacement
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