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○費用対効果評価専門組織からの報告について－３参考 (3 ページ)
出典
| 公開元URL | https://www.mhlw.go.jp/stf/shingi2/0000212500_00137.html |
| 出典情報 | 中央社会保険医療協議会 総会（第514回 1／28）《厚生労働省》 |
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Therapy for Spinal Muscular Atrophy. N Engl J Med. 2017 Nov 2;377(18):1713-1722.
3） Day JW, Finkel RS, Chiriboga CA, Connolly AM, Crawford TO, Darras BT,
Iannaccone ST, Kuntz NL, Peña LDM, Shieh PB, Smith EC, Kwon JM, Zaidman CM,
Schultz M, Feltner DE, Tauscher-Wisniewski S, Ouyang H, Chand DH, Sproule DM,
Macek TA, Mendell JR. Onasemnogene abeparvovec gene therapy for symptomatic
infantile-onset spinal muscular atrophy in patients with two copies of SMN2
(STR1VE): an open-label, single-arm, multicentre, phase 3 trial. Lancet Neurol. 2021
Apr;20(4):284-293.
(以上)
3
3） Day JW, Finkel RS, Chiriboga CA, Connolly AM, Crawford TO, Darras BT,
Iannaccone ST, Kuntz NL, Peña LDM, Shieh PB, Smith EC, Kwon JM, Zaidman CM,
Schultz M, Feltner DE, Tauscher-Wisniewski S, Ouyang H, Chand DH, Sproule DM,
Macek TA, Mendell JR. Onasemnogene abeparvovec gene therapy for symptomatic
infantile-onset spinal muscular atrophy in patients with two copies of SMN2
(STR1VE): an open-label, single-arm, multicentre, phase 3 trial. Lancet Neurol. 2021
Apr;20(4):284-293.
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