本剤は、ベリナート P の皮下投与用製剤として開発され、HAE 発作の長期予防効果を確
認するための治験が実施されました。 欧米各国及び本邦で実施された治験はすべて完了し、
本剤の有効性及び安全性が確認されており、 欧米ではすでに販売されています。 これらの治
験では、HAE 患者 (又は介護者) による在宅自己投与を実施しており、自己注射による新た
な安全性の懸念は論められておりません。

一方、本剤は 1 週間に 2 回の投与が必要であり、安定的に発作を予防するためには長期
間使用し続ける必要があります。 しかしながら、 専門医による診療や治療が可能な施設は限
られており、都市部から離れた地域では遠方の専門医を受診している愚者も多く、 定期的な
通院を継続することは困難な場合が少なくありません。 また、 いつ発作が起きるか予測不能
な本疾患槍患吊者においては、 旅行や出張による遠方への移動、 新しい職場などの慣れない
環境では特に不安が高くなると考えられます。

しかし、本剤は皮下注射が可能であり、愚者又は家族等介護者による投与が比較的容易
であることから、在宅自己注射を導入することで、 より多くの愚者の継続的治療が可能とな
ります。その結果、 患者及び医療従事者双方の負担が軽減されるとともに、 患者の QOL は大
きく向上されると考えられます。

本剤の在宅自己注射の対象となる HAE 吊者は、長期にわたり本剤の使用が必要で、医療
従事者による自己注射の指導を受け、 かつ、 医師により、 確実に自己投与の実施が可能と判
断された患者とします。

製造販売業者からは、主治医が患者の安全性に細心の注意を払うことに資するよう、在
宅自己注射時の適正使用のための資材を用意するとの報告を受けています。 また、在宅自己
注射の開始に先立って、愚者又は介護者が問題なく実施できるようになるまで自己注射の
手技に関する指導を行い、本剤投与後に副作用の出現が疑われる場合は速やかに医療機関
に連絡することと、使用済みの医療機器の安全な廃棄方法等を十分に説明及び指導する予
定です。

以上の内容をご考慮頂き、ヒトC1 - インアクチベーターを有効成分とする本剤を「保険
医が投与することができる注射薬」 及び「在宅自己注射指導管理料」 に追加されるようごご配
慮頂きたく、よろしくお願い申 し上げます。

以上

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