総合的なコメント欄

盲検化されずヒストリカルコントロールを用いた研究では
あるが、臨床的な有効性が示唆され、安全性についても既
知の副作用以外には大きな問題を認めなかったことから、
従来の治療に抵抗性を示した患者に対する一定の有用性が
示されたものと評価する。

薬事未承認の医薬品等

すでに欧米で承認され、ガイドラインにも記載されている

を伴う医療技術の場

治療法であり、医療経済的にもかなりのメリットが想定さ

合、薬事承認申請の効

れることから、薬事承認に向けて公知申請の資料として一

率化に資するかどうか

定の価値を有するものと考える。

等についての助言欄

副担当： 柴田構成員
有効性

Ａ．従来の医療技術を用いるよりも、大幅に有効であ
る。
Ｂ．従来の医療技術を用いるよりも、やや有効である。
Ｃ．従来の医療技術を用いるのと、同程度である。
Ｄ．従来の医療技術を用いるよりも、劣る。
Ｅ．その他

コメント欄：
ランダム化比較試験ではないものの、マッチングを取った外部対照（HCQ 非投与
例）との比較により HCQ の有効性が示唆されており、既存薬の一部と同程度と解
釈出来る可能性がある。ただし、既存薬の中には本剤に優ると期待されるものもあ
ること、本試験は既存薬との相対的な関係を評価する試験ではないことも加味し、
現時点では「E．その他」とした。
なお、有効性の主たる解析は適切に行われているが、HCQ が投与開始された全例
を分母とした評価では無いことから、本剤投与に伴い期待される効果の大きさを
直接示すものではないことには注意が必要である。