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遺伝子治療等臨床研究重大事態等報告書２ (5 ページ)
出典
| 公開元URL | https://www.mhlw.go.jp/stf/newpage_29802.html |
| 出典情報 | 厚生科学審議会 再生医療等評価部会（第82回 12／21）《厚生労働省》 |
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対 象 疾 患 及 び 髄液カテコールアミン代謝産物測定、AADC酵素活性測定、遺伝子解析等によりAA
そ の 選 定 理 由
実
施
方
法
重
大
事
態
等
の
発
生
時
期
重
大
事
態
等
DC欠損症と確定診断された患者を対象とする。
AADC欠損症患者の線条体（被殻）に、両側２か所ずつ、AADC遺伝子を組み込んだ
2型アデノ随伴ウイルスベクター (AAV-hAADC-2)を定位脳手術的に注入し、臨床
症状、運動機能、認知機能、PET等の評価を行い、安全性と治療効果を確認する
。
2022年8月
患者 7歳男子 県外在住
2018年に遺伝子治療実施。
の内容及びその原因
（内容）
2022年8月に母親からメールにてCOVID-19で入院したことを聴取した。
発熱し、在宅医の診察にてCOVID-19陽性と判断された。翌日、嘔吐や下痢の症状
の出現があり経口摂取も困難となっていた。過去に低血糖を繰り返した経緯もあ
り、入院した。
入院中は低血糖もなく、補液にて症状改善した。入院1～2日目に入院時のSpO2低
下があり酸素を使用したが、胸部X-P上は問題なく、解熱傾向であったため、経
過観察となった。その後、酸素は使用していない。食事摂取もできるようになり
、全身状態が安定したため、退院した。退院時に軟便が残存したため整腸剤を処
方された。
2022年9月に評価のため入院したが体調は変わりなく、元気に過ごしている。
その後の対応状況
備
考
（共同研究機関の実施
状況等）
（注意）
１．用紙の大きさは、日本工業規格Ａ列４番とすること。
２．この報告書は、正本１通及び副本２通を提出すること。
３．字は墨・インク等を用い、楷書ではっきり書くこと。
４．各項目数行程度で簡潔に記載すること。記載欄に記載事項のすべてを記載できない時は、その欄に「別紙
（ ）のとおり」と記載し、別紙を添付すること。
５．多施設共同臨床研究に該当する場合は、備考欄に共同研究機関における本重大事態等への対応状況を記載
すること。
そ の 選 定 理 由
実
施
方
法
重
大
事
態
等
の
発
生
時
期
重
大
事
態
等
DC欠損症と確定診断された患者を対象とする。
AADC欠損症患者の線条体（被殻）に、両側２か所ずつ、AADC遺伝子を組み込んだ
2型アデノ随伴ウイルスベクター (AAV-hAADC-2)を定位脳手術的に注入し、臨床
症状、運動機能、認知機能、PET等の評価を行い、安全性と治療効果を確認する
。
2022年8月
患者 7歳男子 県外在住
2018年に遺伝子治療実施。
の内容及びその原因
（内容）
2022年8月に母親からメールにてCOVID-19で入院したことを聴取した。
発熱し、在宅医の診察にてCOVID-19陽性と判断された。翌日、嘔吐や下痢の症状
の出現があり経口摂取も困難となっていた。過去に低血糖を繰り返した経緯もあ
り、入院した。
入院中は低血糖もなく、補液にて症状改善した。入院1～2日目に入院時のSpO2低
下があり酸素を使用したが、胸部X-P上は問題なく、解熱傾向であったため、経
過観察となった。その後、酸素は使用していない。食事摂取もできるようになり
、全身状態が安定したため、退院した。退院時に軟便が残存したため整腸剤を処
方された。
2022年9月に評価のため入院したが体調は変わりなく、元気に過ごしている。
その後の対応状況
備
考
（共同研究機関の実施
状況等）
（注意）
１．用紙の大きさは、日本工業規格Ａ列４番とすること。
２．この報告書は、正本１通及び副本２通を提出すること。
３．字は墨・インク等を用い、楷書ではっきり書くこと。
４．各項目数行程度で簡潔に記載すること。記載欄に記載事項のすべてを記載できない時は、その欄に「別紙
（ ）のとおり」と記載し、別紙を添付すること。
５．多施設共同臨床研究に該当する場合は、備考欄に共同研究機関における本重大事態等への対応状況を記載
すること。