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５．３．２
令和５年２月 13 日

「トラスツズマブ静脈内投与及びドセタキセル静脈内投与の併用療法（告示旧34）」の
総括報告書に関する評価について
先進医療技術審査部会
座長

竹内

勤

慶應義塾大学病院から提出のあった総括報告書について、先進医療技術審査部会で
評価を行い、その結果を以下のとおりとりまとめたので報告いたします。

１．先進医療の概要及び申請医療機関からの報告の概要
先進医療の名称：
トラスツズマブ静脈内投与及びドセタキセル静脈内投与の併用療法
適応症等：
乳房外パジェット病（HER2が陽性であって、切除が困難な進行性のものであり、かつ、
術後に再発したもの又は転移性のものに限る。）
医療技術の概要：
乳房外パジェット病は外陰部や肛囲周囲、腋窩の皮膚に好発する上皮内腺癌で、真皮
内浸潤し、転移を来すと治療抵抗性で死に至る疾患である。高齢者に好発し、希少がん
にあたる。切除不能ないし遠隔転移を有する進行期の症例では一般的に予後不良である
にも関わらず、いずれも一時的な効果は認めるものの根治に至る例は未だ少なく、治療
法の確立が必要とされている。近年、乳房外パジェット病においてもHER2陽性の報告が
蓄積されつつある。転移症例の解析では、転移巣の37.1％（13/35例）にHER2遺伝子の増
幅があり、抗HER2療法の対象となりうる進行期症例が一定数存在することが報告されて
いる。本研究ではHER2陽性転移性乳房外パジェット病におけるトラスツズマブ、ドセタ
キセル療法の第II相臨床試験を実施し、本併用療法の有効性・安全性を評価することを
目的とする。
○主要評価項目：
安全性評価基準：有害事象の種類、頻度および重症度
有効性評価基準：3クール終了時点での奏効率
○副次評価項目：
有効性評価基準：奏効期間、安定期間、無増悪生存期間、全生存期間、治療完遂率
○目標症例数：13例 (登録症例数：13例)
○試験期間：2017年1月～2021年9月
臨床研究登録ID : jRCTs031180073 UMIN000021311
医療技術の試験結果：
［有効性の評価結果］
有効性の主要評価項目である3サイクル後の奏効率は76.9%(10/13例、両側90%CI:
50.5%, 93.4%)で、5例が完全奏効(complete response: CR)、5例が部分奏効(partial
response: PR)であった。奏効率の信頼下限がプロトコールにて事前に設定した閾値
（35%）を上回り、ドセタキセル、トラスツズマブ併用療法の有効性が示された。
［安全性の評価結果］
試験薬開始後の有害事象は、13例中13例に認められた。未知かつ重篤な事象の発現お

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