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５．３．２
令和５年２月 13 日

「腎血管筋脂肪腫に対する腎腫瘍凝固・焼灼術（冷凍凝固によるものに限る。）（告示
旧42）」の総括報告書に関する評価について
先進医療技術審査部会
座長

竹内

勤

九州大学病院から提出のあった総括報告書について、先進医療技術審査部会で評価
を行い、その結果を以下のとおりとりまとめたので報告いたします。

１．先進医療の概要及び申請医療機関からの報告の概要
先進医療の名称：
腎血管筋脂肪腫に対する腎腫瘍凝固・焼灼術（冷凍凝固によるものに限る。）
適応症等：
腎血管筋脂肪腫（結節性硬化症によるものに限る。）
医療技術の概要：
結節性硬化症(TSC：Tuberous Sclerosis Complex)は、全身に過誤腫と呼ばれる良性腫
瘍が形成され、てんかんなど精神神経症状を示す希少疾患である。TSCに伴う血管筋脂肪
腫(AML：angiomyolipoma)は10代以降に通常腎に発生することが多く、TSC-AML の増大に
よる腎機能低下や破裂による出血等のため、TSC患者は年齢とともに腎疾患での死亡割合
が増加し、大きな問題となっている。凍結療法は小径腎癌にのみ承認されており、その
安全性･有効性は確立されているが、AMLは脈管系腫瘍であり、凍結療法の脈管系腫瘍に
対するevidenceは乏しい。そこで凍結療法のTSC-AMLに対する安全性･有効性を証明し、
凍結療法の適応拡大を目的として本研究を行った。
○主要評価項目：凍結療法が施行されたAMLの病勢コントロール率（DCR：Disease
Control Rate）
○副次評価項目：
安全性評価基準：安全性（凍結療法開始後の安全性）
有効性評価基準：凍結療法が施行されたAMLのORR(Overall Response Rate)、腎機能（凍
結療法前後の腎機能（血清ｸﾚｱﾁﾆﾝ、eGFR）の推移）、QOL(QOL(SF-36v2)の凍結療法施行前
から施行3ヶ月後、9ヶ月後の変化量)、追加治療の有無
○目標症例数：15例 (登録症例数：15例)
○試験期間：2020年10月～2022年6月
臨床研究登録ID : jRCTs072200039
医療技術の試験結果：
［有効性の評価結果］
凍結療法後 9 ヶ月の効果判定は全例が縮小傾向 SD 以上となり、DCR=100%であった。15
例中 14 例が PR 以上となり、ORR=93.3%であった。クレアチニンの変化量の中央値は
0.06mg/dL とわずかに上昇したが臨床的に許容される変動範囲内であった。eGFR の変化
量の中央値は-9.5 mL/min/ 1.73m2 と低下を認めたがこちらも臨床的に許容される変動範
囲内であった｡SF-36 は凍結療法後大きな変化は認められなかった。また、追加治療が行
われた症例はなかった。以上より、TSC-AML に対する凍結療法は、クレアチニンと eGFR
に臨床的に許容される変動を認めたものの、観察期間中に追加治療が必要になることは

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