い、あるいは適切な前投薬などで制御可能な患者を対象としており、在宅治療の導入
後は投与時関連反応などによる大きな安全性の間題は生じていない。 今回、追加を要
望する 2 製剤は、すでに承認された酵素製剤と比較して、薬剤の保存、調整、投与法
に関する違いはなく、また安全性に関する特段の有害事象や懸念点は報告されておら
ず、これまでと同様に安全に注意を払うことによって、在宅治療への導入は可能と考
える。また日本先天代謝異常学会と日本在宅医療連合学会は、ライソゾーム病患者に
対する在宅酵素補充療法の実施にあたって、マニュアル共同して作成した (資料2)。
上記に鑑み、新たな 2 酵素製剤を「保険話の投与することができる注射薬」に加え
ることを強く要望する次第である。