特定用途医薬品等指定制度（小児用医薬品の指定要件）
小児の疾病の診断、治療又は予防を用途とする医薬品の場合
１. 開発対象・対象疾患
対象とする用途に関して以下のいずれかの開発を行うものであること
①

用法又は用量の変更

②

剤形の追加

2. 対象とする用途への需要の充足性が著しく充足していないこと
以下のいずれかに該当するものであること
①

既存の治療法、予防法又は診断法がないもの（既存の治療法、予防法又は診断法が医薬品を用いるものの
みの場合であって、治療法、予防法又は診断法に用いる医薬品として対象とする小児に対する用法及び用
量が設定された医薬品がない場合を含む）

②

小児にとっての有効性、安全性若しくは肉体的・精神的な患者又は介護者負担の観点から、既存の治療法
等より医療上の有用性の高い治療法、予防法又は診断法が必要とされているもの

３. 対象とする用途に対する特に優れた使用価値を有すること
以下の①及び②の両方を満たすものであること
①

適応疾患が重篤である、又は重篤な疾患に対して支持的に用いるもの

②

国際的なガイドライン等で標準的な治療法として確立しているもの、又はランダム化比較試験の結果等で
高いエビデンスが得られているもの
出典:「特定用途医薬品の指定に関する取扱いについて」（令和２年８月31日薬生薬審発0831第５号）

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