参考資料７

医薬薬審発 0112 第３号
令 和 ６ 年 １ 月 12 日
各都道府県衛生主管部（局）長

殿

厚生労働省医薬局医薬品審査管理課長
（
公
印
省
略
）

成人を対象とした医薬品の開発期間中に行う
小児用医薬品の開発計画の策定について
小児を対象とした医薬品（以下「小児用医薬品」という。）については、医療
ニーズが高いにもかかわらず、成人と比べて臨床開発が進みにくいところ、より
効率的な開発が行われること等により成人から遅れることなく開発されること
が望まれてきました。
今般、小児用医薬品に対する早期のアクセスを確保する観点から、厚生労働省
の「創薬力の強化・安定供給の確保等のための薬事規制のあり方に関する検討会」
における検討結果を踏まえ、成人を対象とした医薬品の開発期間中に行われる
ことが望ましい小児用医薬品の開発計画の策定に係る取扱いについて、下記の
とおり基本的な考え方をとりまとめましたので、貴管内関係事業者に対し周知
方御協力お願いいたします。
本考え方に基づく具体的な取り扱いやその適用の時期については、追って通
知する予定です。
なお、本通知の写しについて、別記の団体等に宛てて連絡することを申し添え
ます。

記

１．小児用医薬品の開発に係る基本的な考え方について
（１）新有効成分又は新効能等の医薬品について、成人を対象とした医薬品の
開発（効能・効果の追加に係る開発を含む。）を行う場合は、当該開発の対
象となる効能・効果に係る小児用医薬品の開発計画を策定し、成人を対象
とした医薬品の承認申請を行うまでに、独立行政法人医薬品医療機器総合