令和５年度第２回厚生科学審議会疾病対策部会
令和６年２月 22 日

資料３

難病の患者に対する医療等の総合的な推進を図るための基本的な方針の一部改正
について（案）

１．改正の趣旨
○ 厚生労働大臣は、難病の患者に対する医療等に関する法律（平成 26 年法律第 50 号。
以下「難病法」という。）第４条第１項において、難病の患者に対する医療等の総合的な
推進を図るための基本的な方針（以下「難病基本方針」という。）を定めなければならな
いこととされている。また、難病法第４条第３項において、厚生労働大臣は、難病基本
方針について、少なくとも５年ごとに再検討を加え、必要があると認めるときは、これ
を変更するものとされている。
○

平成 27 年の難病基本方針の策定後、難病の患者に対する医療や療養生活の環境整備
等に関して、
・ 難病の医療提供体制の構築に係る手引きの策定（平成 30 年）
・ 障害者の日常生活及び社会生活を総合的に支援するための法律等の一部を改正する
法律（令和４年法律第 104 号）による難病法の改正
等の医療提供体制の構築や療養生活環境の整備に関する施策の進展、制度改正等があっ
た。
○ 以上を踏まえ、難病基本方針について、これらの内容を中心に反映しつつ、医療・保
健・福祉・就労・教育等の現場において課題となっている事項への対応等を盛り込む方
針で、厚生科学審議会疾病対策部会難病対策委員会において議論が行われ、令和５年 11
月 22 日に一定の整理がなされたことを踏まえ、改正を行うもの。
２．改正の概要
＜難病の患者に対する医療等の推進の基本的な方向＞
○
難病対策は、様々な関係者が参画し実施されることが適当である旨を加える。
○
国及び都道府県等が講ずる難病対策は、小児慢性特定疾病児童等が成人後も必要な
医療等を切れ目なく受けられるようにするため、小児慢性特定疾病児童等の健全な育
成に係る施策との連携を図る観点から、小児慢性特定疾病その他の疾病にかかってい
ることにより長期にわたり療養を必要とする児童等の健全な育成に係る施策の推進を
図るための基本的な方針（平成 27 年厚生労働省告示第 431 号）を踏まえつつ、実施さ
れることが必要である旨を新設する。
＜難病の患者に対する医療費助成制度に関する事項＞
○
国は、難病に関する調査及び研究の推進等に活用するため、指定難病患者データベ
ースから抽出したデータを加工した匿名指定難病関連情報について、個人情報の保護
等に万全を期することを最優先とした上で、第三者への提供を行う旨を加える。また、
都道府県等は、指定難病患者等の同意を得た同意指定難病関連情報を国へ提供する旨
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