総合的なコメント欄

事前に設定された有効性の閾値を上回る有効性が確認さ
れた。先行研究の結果とも矛盾していない。安全性に関
する一定のリスクは存在するものの、本技術のベネフィ
ット：リスク比は、許容できると考えられる。

薬事未承認の医薬品等

今回の研究の結果は、薬事承認申請の効率化に資するもの

を伴う医療技術の場

であると考える。一方で、今回の研究は、この分野で十分

合、薬事承認申請の効

な経験と実績を持つ医師グループが単一施設で実施した試

率化に資するかどうか

験であり、結果を直ちに一般診療に外挿する際にはいくつ

等についての助言欄

かの懸念がある。

（１）対象患者の違い
単一の施設での臨床試験では、その施設の地域や患者の特
性に固有のものである可能性があり、一方で一般診療で
は、様々な人口や地域にわたる患者に結果を適用する必要
がある。単一施設での結果が他の場所や集団に適用できる
かどうかを慎重に検討する必要がある。特定の患者プロフ
ァイルや施設内の環境による偏りやバイアスが生じる可能
性があるので、一般診療においては、これらの偏りやバイ
アスを適切に補正する必要がある。
（２）治療の適用範囲
今回前提となったヒストリカルコントロールの妥当性は引
き続き議論していく必要がある。一般診療ではさまざまな
治療法が実施されるので、他の治療法やアプローチとの比
較も必要となる可能性について検討しておく必要がある。
（３）サンプルサイズ
今回の単一施設での臨床試験であったため、サンプルサイ
ズも小さく、統計的有意差のみで結果を一般診療に外挿す
ることには慎重になるべきであろう。より大規模なデータ
セットでの評価や複数の研究結果を考慮することも重要で
ある。一般診療に応用していくには、より長期間、広範囲
にわたるデータの収集が必要であり、今後、承認申請に必

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