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希少疾病用医薬品の指定取消し及び指定について（令和６年８月28日医薬薬審発0828第９号） (2 ページ)
出典
| 公開元URL | https://www.mhlw.go.jp/hourei/doc/tsuchi/T240829I0020.pdf |
| 出典情報 | 希少疾病用医薬品の指定取消し及び指定について（8／28付 通知）《厚生労働省》 |
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予 定 さ れ る 効 能 又 は 効 果 ：進行性家族性肝内胆汁うっ滞症
氏
名
又
は
名
称：ＩＰＳＥＮ株式会社
(２)指
定
番
号 ：（Ｒ６薬）第６１４号
医
薬
品
の
名
称：ブトリシランナトリウム
予 定 さ れ る 効 能 又 は 効 果：トランスサイレチン型心アミロイドーシス（野生
型及び変異型）
氏
名
又
は
名
称：Alnylam Japan 株式会社
優 先 審 査 ・ 優 先 相 談：該当
(３)指
定
番
号 ：（Ｒ６薬）第６１５号
医
薬
品
の
名
称 ：Eplontersen sodium
予 定 さ れ る 効 能 又 は 効 果：トランスサイレチン型心アミロイドーシス
氏
名
又
は
名
称：アストラゼネカ株式会社
優 先 審 査 ・ 優 先 相 談：該当
(４)指
定
番
号 ：（Ｒ６薬）第６１６号
医
薬
品
の
名
称 ：イプタコパン塩酸塩水和物
予 定 さ れ る 効 能 又 は 効 果：C3 腎症
氏
名
又
は
名
称：ノバルティスファーマ株式会社
優 先 審 査 ・ 優 先 相 談：該当
(５)指
定
番
号 ：（Ｒ６薬）第６１７号
医
薬
品
の
名
称 ：センダキマブ（遺伝子組換え）
予 定 さ れ る 効 能 又 は 効 果：好酸球性胃腸炎
氏
名
又
は
名
称：ブリストル・マイヤーズスクイブ株式会社
優 先 審 査 ・ 優 先 相 談：非該当
(６)指
定
番
号 ：（Ｒ６薬）第６１８号
医
薬
品
の
名
称 ：センダキマブ（遺伝子組換え）
予 定 さ れ る 効 能 又 は 効 果：好酸球性食道炎
氏
名
又
は
名
称：ブリストル・マイヤーズスクイブ株式会社
優 先 審 査 ・ 優 先 相 談：非該当
(７)指
定
番
号 ：（Ｒ６薬）第６１９号
医
薬
品
の
名
称 ：seladelpar
予 定 さ れ る 効 能 又 は 効 果：原発性胆汁性胆管炎
氏
名
又
は
名
称：科研製薬株式会社
優 先 審 査 ・ 優 先 相 談：非該当
氏
名
又
は
名
称：ＩＰＳＥＮ株式会社
(２)指
定
番
号 ：（Ｒ６薬）第６１４号
医
薬
品
の
名
称：ブトリシランナトリウム
予 定 さ れ る 効 能 又 は 効 果：トランスサイレチン型心アミロイドーシス（野生
型及び変異型）
氏
名
又
は
名
称：Alnylam Japan 株式会社
優 先 審 査 ・ 優 先 相 談：該当
(３)指
定
番
号 ：（Ｒ６薬）第６１５号
医
薬
品
の
名
称 ：Eplontersen sodium
予 定 さ れ る 効 能 又 は 効 果：トランスサイレチン型心アミロイドーシス
氏
名
又
は
名
称：アストラゼネカ株式会社
優 先 審 査 ・ 優 先 相 談：該当
(４)指
定
番
号 ：（Ｒ６薬）第６１６号
医
薬
品
の
名
称 ：イプタコパン塩酸塩水和物
予 定 さ れ る 効 能 又 は 効 果：C3 腎症
氏
名
又
は
名
称：ノバルティスファーマ株式会社
優 先 審 査 ・ 優 先 相 談：該当
(５)指
定
番
号 ：（Ｒ６薬）第６１７号
医
薬
品
の
名
称 ：センダキマブ（遺伝子組換え）
予 定 さ れ る 効 能 又 は 効 果：好酸球性胃腸炎
氏
名
又
は
名
称：ブリストル・マイヤーズスクイブ株式会社
優 先 審 査 ・ 優 先 相 談：非該当
(６)指
定
番
号 ：（Ｒ６薬）第６１８号
医
薬
品
の
名
称 ：センダキマブ（遺伝子組換え）
予 定 さ れ る 効 能 又 は 効 果：好酸球性食道炎
氏
名
又
は
名
称：ブリストル・マイヤーズスクイブ株式会社
優 先 審 査 ・ 優 先 相 談：非該当
(７)指
定
番
号 ：（Ｒ６薬）第６１９号
医
薬
品
の
名
称 ：seladelpar
予 定 さ れ る 効 能 又 は 効 果：原発性胆汁性胆管炎
氏
名
又
は
名
称：科研製薬株式会社
優 先 審 査 ・ 優 先 相 談：非該当