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議題２ 先－２ 先進医療Ｂの総括報告書に関する評価について (1 ページ)
出典
| 公開元URL | https://www.mhlw.go.jp/stf/newpage_44034.html |
| 出典情報 | 先進医療会議（第136回 10／3）《厚生労働省》 |
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先ー２
６．10．３
令和６年９月 25 日
「TRPV2阻害薬経口投与療法（告示旧27）」の総括報告書に関する評価について
先進医療技術審査部会
座長
竹内
勤
大阪刀根山医療センターから提出のあった総括報告書について、先進医療技術審査
部会で評価を行い、その結果を以下のとおりとりまとめたので報告いたします。
１．先進医療の概要及び申請医療機関からの報告の概要
先進医療の名称：TRPV2阻害薬経口投与療法
適応症：心不全（十三歳以上の患者に係るものであって、筋ジストロフィーによるもの
に限る。）
医療技術の概要：
筋ジストロフィーは、人口 10 万人当たり 20 名程度の希少疾病である。その多くで運
動機能障害に加えて、呼吸筋障害等による呼吸不全、心筋障害による心不全・不整脈を
合併し、生命予後を規定する大きな問題となる。
本研究では、筋ジストロフィー患者で標準的心筋保護治療を受けているにもかかわら
ず brain natriuretic peptide（BNP）100 pg/mL 以上を示す心不全患者に対し、トラニ
ラストを併用することで BNP 低下や心機能改善、心イベント減少などの効果が見られ
るか、安全性に問題が無いか非盲検単群試験で評価する。
○主要評価項目：投与開始前（前観察期、投与開始時データの平均値）から 24 週までの
BNP の変化量（20 週、24 週、28 週データの平均値を用いる）
○副次評価項目：
安全性評価基準：
１）心イベント
２）総死亡
３）有害事象
有効性評価基準：
１）左室内径短縮率
２）hANP、cTnT
３）単核球表面 TRPV2 発現
４）筋力（手指ピンチ力）、CK
５）MDQoL-60、SF-12
○目標症例数：20 例（登録症例数：28 例、試験治療開始症例：18 例）
○試験期間：2018 年２月～2024 年３月
○臨床研究登録 ID：jRCTs031180038
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６．10．３
令和６年９月 25 日
「TRPV2阻害薬経口投与療法（告示旧27）」の総括報告書に関する評価について
先進医療技術審査部会
座長
竹内
勤
大阪刀根山医療センターから提出のあった総括報告書について、先進医療技術審査
部会で評価を行い、その結果を以下のとおりとりまとめたので報告いたします。
１．先進医療の概要及び申請医療機関からの報告の概要
先進医療の名称：TRPV2阻害薬経口投与療法
適応症：心不全（十三歳以上の患者に係るものであって、筋ジストロフィーによるもの
に限る。）
医療技術の概要：
筋ジストロフィーは、人口 10 万人当たり 20 名程度の希少疾病である。その多くで運
動機能障害に加えて、呼吸筋障害等による呼吸不全、心筋障害による心不全・不整脈を
合併し、生命予後を規定する大きな問題となる。
本研究では、筋ジストロフィー患者で標準的心筋保護治療を受けているにもかかわら
ず brain natriuretic peptide（BNP）100 pg/mL 以上を示す心不全患者に対し、トラニ
ラストを併用することで BNP 低下や心機能改善、心イベント減少などの効果が見られ
るか、安全性に問題が無いか非盲検単群試験で評価する。
○主要評価項目：投与開始前（前観察期、投与開始時データの平均値）から 24 週までの
BNP の変化量（20 週、24 週、28 週データの平均値を用いる）
○副次評価項目：
安全性評価基準：
１）心イベント
２）総死亡
３）有害事象
有効性評価基準：
１）左室内径短縮率
２）hANP、cTnT
３）単核球表面 TRPV2 発現
４）筋力（手指ピンチ力）、CK
５）MDQoL-60、SF-12
○目標症例数：20 例（登録症例数：28 例、試験治療開始症例：18 例）
○試験期間：2018 年２月～2024 年３月
○臨床研究登録 ID：jRCTs031180038
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