医 薬 薬 審 発 112 7 第 ４ 号
令 和 ６ 年 11 月 27 日
各 都 道 府 県 衛 生 主 管 部 （ 局 ） 長 殿
独立行政法人医薬品医療機器総合機構 理事長 殿
国立研究開発法人医薬基盤・健康・栄養研究所 理事長 殿

厚生労働省医薬局医薬品審査管理課長
（
公
印
省
略
）

希少疾病用医薬品の指定について

医薬品、医療機器等の品質、有効性及び安全性の確保等に関する法律（昭和 35 年法律
第 145 号）第 77 条の２第１項の規定に基づき、下記１．について希少疾病用医薬品とし
て指定したので、通知する。

記

１．指定
(１)指
定
番
号 ：（Ｒ６薬）第６３２号
医
薬
品
の
名
称 ：sparsentan
予 定 さ れ る 効 能 又 は 効 果 ：IgA 腎症
氏
名
又
は
名
称 ：レナリスファーマ株式会社
優 先 審 査 ・ 優 先 相 談 ：該当
(２)指
定
番
号 ：（Ｒ６薬）第６３３号
医
薬
品
の
名
称 ：パロバロテン
予 定 さ れ る 効 能 又 は 効 果 ：進行性骨化性線維異形成症
氏
名
又
は
名
称 ：IPSEN 株式会社
優 先 審 査 ・ 優 先 相 談 ：該当
(３)指
定
番
号 ：（Ｒ６薬）第６３４号
医
薬
品
の
名
称 ：マシテンタン
予 定 さ れ る 効 能 又 は 効 果 ：肺動脈性肺高血圧症
氏
名
又
は
名
称 ：ヤンセンファーマ株式会社