〔特記事項〕
本邦では、PAH 治療薬としてエンドセリン受容体拮抗薬（以下、「ERA」）、ホスホジエステラーゼ（以下、「PDE」）5 阻
害薬、可溶性グアニル酸シクラーゼ刺激薬及びプロスタサイクリン製剤が使用可能であり、急性肺血管反応試験が陰性の PAH 患
者に対しては、異なる作用機序の PAH 治療薬の組合せによる併用療法が推奨されている（特発性／遺伝性肺動脈性肺高血圧症
（IPAH/HPAH）診療ガイドライン）。
小児の PAH 患者に対しても、上記のとおり異なる作用機序の薬剤の組合せによる併用療法が推奨されているものの、既承認
の PAH 治療薬のうち、小児に対する用法・用量が承認されている薬剤は限られている。ERA では、ボセンタン水和物（以下、
「ボセンタン」）及びアンブリセンタンについて小児の用法・用量が承認されているが、ボセンタンは複数の併用薬と薬物相互
作用を示すこと及び肝毒性を引き起こす可能性があり（Heart 2016; 102: ii67-85）、肝毒性や薬物相互作用の懸念がボセンタンよ
り小さいアンブリセンタンは投与対象が 8 歳以上の小児患者とされていること等の制限がある。以上より、上記の ERA の投与
が困難な小児患者に対しても投与可能な薬剤が必要とされていること考えられることから、指定要件（イ）②に該当すると考え
る。
（3）対象とする用途に対して特に優れた使用価値を有することの該当性

ウ①及び②

〔特記事項〕
指定要件ウ①について
PAH は、末梢肺小動脈の血管攣縮、リモデリング、二次的な血栓形成等により肺動脈の狭小化及び肺血管抵抗の増加をきたし
肺動脈圧が上昇し、治療介入がない場合、失神、喀血、右心不全、さらには死に至る極めて生命予後の悪い疾患であるため、指
定要件ウ①に該当すると考える。
指定要件ウ②について
本薬は、海外においても小児の PAH に対する用法・用量は承認されていないため、国内外の診療ガイドラインに小児に対する
治療薬として記載されていない。しかしながら、以下の点を考慮すれば、実施中の本薬の国内外の臨床試験において、小児に対
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