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○最適使用推進ガイドラインについて－３－１ (8 ページ)
出典
| 公開元URL | https://www.mhlw.go.jp/stf/shingi2/0000212500_00143.html |
| 出典情報 | 中央社会保険医療協議会 総会（第519回 4／13）《厚生労働省》 |
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シクロホスファミド 300 mg/m2 及びフルダラビン 30 mg/m2 をいずれも 1 日 1 回、3 日間点滴静脈内
投与。また、患者の状態（腎機能障害等）に応じてフルダラビンの投与量の減量が行われた。
（2）MM-001 試験の臨床成績
本試験の主要評価項目は IMWG 基準（Lancet Oncol 2016; 17: e328-46）に基づく IRC 判定による PR
以上の奏効割合（以下、「全奏効割合」）とされ、有効性の評価は外国人コホートの結果を主とし
て評価する計画とされた。主要評価項目についての外国人コホートの結果（2019 年 10 月 16 日デー
タカットオフ）は表 2 のとおりであり、全奏効割合［95%CI］（%）は 73.4［65.8, 81.1］であり、閾
値 50%2）に対して統計的に有意であった。
表2
IMWG 基準に基づく最良治療効果（IRC 判定、有効性解析対象集団、2019 年 10 月 16 日データカットオフ）
例数（%）
外国人コホート
150×106～
150×106 個
300×106 個
450×106 個
450×106 個
4例
70 例
54 例
128 例
sCR
1（25.0）
19（27.1）
19（35.2）
39（30.5）
0
0
CR
1（1.4）
1（0.8）
VGPR
1（25.0）
10（14.3）
15（27.8）
26（20.3）
PR
0
18（25.7）
10（18.5）
28（21.9）
MR
0
0
2（2.9）
2（1.6）
SD
1（25.0）
14（20.0）
7（13.0）
22（17.2）
PD
1（25.0）
6（8.6）
1（1.9）
8（6.3）
NE
0
0
2（3.7）
2（1.6）
2
48
44
94
奏効（sCR、CR、VGPR 又は PR）
50.0
68.6
81.5
73.4
全奏効割合（%）
［6.8, 93.2］
［56.4,
［68.6,
［65.8, 81.1］
［95% CI*1］（%）
79.1］
90.7］
p 値（片側）*2
＜0.0001
*1：外国人（150×106～450×106 個）は Wald 法、その他は Clopper-Pearson 法
*2：有意水準片側 2.5%、閾値 50%に対して正規近似を用いた一標本二項検定
また、日本人コホートの結果を含む本試験の 2020 年 12 月 21 日データカットオフ時点の有効性の
結果は表 3 のとおりであり、日本人コホートにおける全奏効割合［95%CI］（%）は 88.9［51.8, 99.7］
であった。
表3
2）
IMWG 基準に基づく最良治療効果（IRC 判定、有効性解析対象集団、2020 年 12 月 21 日データカットオフ）
例数（%）
日本人
外国人
全体集団
コホート
コホート
150×106～
450×106 個
150×106 個
300×106 個
450×106 個
450×106 個
137 例
9例
4例
70 例
54 例
128 例
sCR
5（55.6）
1（25.0）
19（27.1）
21（38.9）
41（32.0）
46（33.6）
0
0
0
CR
1（1.4）
1（0.8）
1（0.7）
帰無仮説（全奏効割合が 50%以下）は、免疫調節薬、プロテアソーム阻害剤を含む 3 つ以上の前治療歴を有する
又は免疫調節薬及びプロテアソーム阻害剤の両剤に抵抗性の再発又は難治性の MM 患者におけるダラツムマブの
全奏効割合が 29～36%であった（Haematologica 2015; 100: 1327-33、Blood 2014; 123: 1826-32、Lancet Oncol 2013;
14: 1055-66）ことから設定された。
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投与。また、患者の状態（腎機能障害等）に応じてフルダラビンの投与量の減量が行われた。
（2）MM-001 試験の臨床成績
本試験の主要評価項目は IMWG 基準（Lancet Oncol 2016; 17: e328-46）に基づく IRC 判定による PR
以上の奏効割合（以下、「全奏効割合」）とされ、有効性の評価は外国人コホートの結果を主とし
て評価する計画とされた。主要評価項目についての外国人コホートの結果（2019 年 10 月 16 日デー
タカットオフ）は表 2 のとおりであり、全奏効割合［95%CI］（%）は 73.4［65.8, 81.1］であり、閾
値 50%2）に対して統計的に有意であった。
表2
IMWG 基準に基づく最良治療効果（IRC 判定、有効性解析対象集団、2019 年 10 月 16 日データカットオフ）
例数（%）
外国人コホート
150×106～
150×106 個
300×106 個
450×106 個
450×106 個
4例
70 例
54 例
128 例
sCR
1（25.0）
19（27.1）
19（35.2）
39（30.5）
0
0
CR
1（1.4）
1（0.8）
VGPR
1（25.0）
10（14.3）
15（27.8）
26（20.3）
PR
0
18（25.7）
10（18.5）
28（21.9）
MR
0
0
2（2.9）
2（1.6）
SD
1（25.0）
14（20.0）
7（13.0）
22（17.2）
PD
1（25.0）
6（8.6）
1（1.9）
8（6.3）
NE
0
0
2（3.7）
2（1.6）
2
48
44
94
奏効（sCR、CR、VGPR 又は PR）
50.0
68.6
81.5
73.4
全奏効割合（%）
［6.8, 93.2］
［56.4,
［68.6,
［65.8, 81.1］
［95% CI*1］（%）
79.1］
90.7］
p 値（片側）*2
＜0.0001
*1：外国人（150×106～450×106 個）は Wald 法、その他は Clopper-Pearson 法
*2：有意水準片側 2.5%、閾値 50%に対して正規近似を用いた一標本二項検定
また、日本人コホートの結果を含む本試験の 2020 年 12 月 21 日データカットオフ時点の有効性の
結果は表 3 のとおりであり、日本人コホートにおける全奏効割合［95%CI］（%）は 88.9［51.8, 99.7］
であった。
表3
2）
IMWG 基準に基づく最良治療効果（IRC 判定、有効性解析対象集団、2020 年 12 月 21 日データカットオフ）
例数（%）
日本人
外国人
全体集団
コホート
コホート
150×106～
450×106 個
150×106 個
300×106 個
450×106 個
450×106 個
137 例
9例
4例
70 例
54 例
128 例
sCR
5（55.6）
1（25.0）
19（27.1）
21（38.9）
41（32.0）
46（33.6）
0
0
0
CR
1（1.4）
1（0.8）
1（0.7）
帰無仮説（全奏効割合が 50%以下）は、免疫調節薬、プロテアソーム阻害剤を含む 3 つ以上の前治療歴を有する
又は免疫調節薬及びプロテアソーム阻害剤の両剤に抵抗性の再発又は難治性の MM 患者におけるダラツムマブの
全奏効割合が 29～36%であった（Haematologica 2015; 100: 1327-33、Blood 2014; 123: 1826-32、Lancet Oncol 2013;
14: 1055-66）ことから設定された。
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