【試験実施計画書等の評価】

評価者： 上村（夕）

６．期待される適応症、効能及び効果

適

・

不適

７．予測される安全性情報

適

・

不適

８．被験者の適格基準及び選定方法

適

・

不適

９．治療計画の内容

適

・

不適

１０．有効性及び安全性の評価方法

適

・

不適

１１．モニタリング体制及び実施方法

適

・

不適

１２．被験者等に対して重大な事態が生じた場合の
対処方法

適

・

不適

１３．試験に係る記録の取扱い及び管理・保存方法

適

・

不適

１４．患者負担の内容

適

・

不適

１５．起こりうる利害の衝突及び研究者等の関連組織
との関わり

適

・

不適

１６．個人情報保護の方法

適

・

不適

コメント欄：（「不適」とした場合には必ず記載ください。）
本臨床試験は対照群を設定しない試験デザインであり、本試験薬の有効性の適切な
評価には限界があると考えるものの、照会事項に対する回答者の下記見解を踏まえ、
適と評価しました。１．本試験において一定の有効性・安全性が確認できた場合、医療
上の必要性が高い未承認薬・適応外薬検討会議（未承認薬検討会議）の未承認薬迅速
実用化スキームへ要望を行う。それを経て薬事申請に向けては次試験にて（プラセボを
対照とした）PhaseⅡb 相当の治験を計画しており（資料 1-4_ロードマップ）、本試験は
Proof of Concept（POC）の取得目的とした試験との位置づけである。２．次期試験では 2
回目のレスキュー治療（1 回目の治療がうまくいかなかった集団を対象に実薬の投与）を
検討しているが、本試験では予算の関係上難しいことから無治療群を設定した場合、無
治療群にランダム割り付けされた参加者から同意撤回される可能性が高く、実施可能性
が低い。３．本試験の適格基準（過去 3 回実施した不妊治療で妊娠に至っていない）の
対象者における妊娠割合についてガイドライン等で公表されているデータはないもの
の、このような重症不妊症患者の妊娠割合は極めて低いと考える蓋然性が高く、不妊治
療の専門家で設立したプロトコル委員会内で検討した結果、ヒストリカルコントロールとし
て閾値 5%は適切と考える。
また、その他複数の照会事項に対して適切にご回答をいただき、試験実施計画書へ
の修正がなされましたので、いずれも適と判断しております。
実施条件欄：（修正すれば適としてよいものは、その内容を記載ください。）