第Ⅱ相部分では、ニボルマブ単剤療法群（A群）、ニボルマブ＋ドセタキセル併用療法
群（B群）の各群50例ずつが登録され、治療非施行例（各群1例）を除く、各群49例が解
析対象となった。有効性の主要評価項目である6ヶ月無増悪生存割合は、イベント数はそ
れぞれA群29例、B群16例、6ヶ月無増悪生存割合とその80%CIはそれぞれA群22.4%[13.2,
33.2]、B群64.4%[53.4, 73.5]であり、事前に目標として設定した閾値6ヶ月無増悪生存
割合20%を上回っていた。安全性の結論と合わせて、第Ⅱ相試験から第Ⅲ相試験へ進むこ
との妥当性が確認された。
第Ⅲ相部分では、A群に66例、B群に65例、合計131例が登録され、治療非施行例（各群
1例）を除くA群65例、B群64例が安全性の解析対象、不適格例（A群1例）を除く各群64
例が有効性の解析対象とされた。
主要評価項目である全生存期間は、イベント数はA群42例（65.6%）、B群33例（51.6%）
で、生存期間中央値及びその95%CIはA群14.7ヶ月[11.4, 18.7]、B群23.1ヶ月[16.7, -]
であった。層別ログランク検定結果はp=0.0310であり、試験治療であるB群は標準治療で
あるA群よりも全生存期間を統計学的に有意に改善した（有意水準α=片側5%）。副次評価
項目である無増悪生存期間及び奏効割合においても、試験治療であるB群は標準治療であ
るA群に対し、統計学的に有意に改善した。
［安全性の評価結果］
第Ⅱ相部分の安全性の主要評価項目であるGrade 3以上肺臓炎発生割合（12週以内）と
その80%CIは、A群12.2%[6/49例, 80%CI 6.6, 20.5]、B群12.2%[6/49例, 80%CI 6.6, 20.5]
であった（ただし、A群の6例中5例、B群の6例は実際には肺臓炎は発生していないが、事
前に定められた規定に基づき、登録からの観察期間が12週未満であることにより集計上
イベントが発生したものとしてカウントされている）。第Ⅲ相への移行条件として、信頼
区間下限値が許容限界（閾値）を7％を上回らないこととされており、信頼区間下限値が
6.6％であったことからその条件を満たした。
第Ⅲ相部分では、安全性の副次評価項目である有害事象発生割合を評価した。発生頻
度が高い有害事象としては、A群では、低アルブミン血症33例（50.8%）、倦怠感20例
（30.8%）、貧血17例（26.2%)、クレアチニン増加17例（26.2%）、B群では、好中球数減少
60例（93.8%)、白血球減少57例（89.1%）、貧血46例（71.9%）等の血液毒性のほか、低ア
ルブミン血症43例（67.2%）、倦怠感37例（57.8%）、食欲不振31例（48.4%)がみられた。
重篤な有害事象はA群では11例（16.9%）、B群では14例（21.9%）に発生した。Grade 4
の事象として、A群で眼内炎1件（1.5%）、敗血症1件（1.5%）、CPK増加1件（1.5%）、再発
非小細胞肺癌1件（1.5%）、頭蓋内腫瘍出血1件（1.5%）、脳卒中1件（1.5%）、B群で再発非
小細胞肺癌2件（3.1%）、重症筋無力症1件（1.6%）、肝機能障害1件（1.6%）が発生した。
なお、重篤な有害事象のうち、Grade3以上の肺臓炎は、A群では2例（3.1％）、B群では2
例（3.1％）に発生している。
主な免疫関連副作用（発生頻度5%以上）は、以下のとおりであった。A群では、肺臓炎
8例（12.3%）、倦怠感7例（10.8%）、アスパラギン酸アミノトランスフェラーゼ増加5例
（7.7%）、その他4例（6.2%）発現した事象として下痢、発熱、アラニンアミノトランス
フェラーゼ増加、クレアチニン増加、食欲不振がみられた。B群では、倦怠感17例（26.6%）、
その他10例（15.6%）発現した事象としてアスパラギン酸アミノトランスフェラーゼ増加、
アラニンアミノトランスフェラーゼ増加、9例（14.1%）発現した事象として食欲不振、8
例（12.5%）発現した事象として低アルブミン血症、肺臓炎、6例（9.4%）発現した事象
としてクレアチニン増加、斑状丘疹状皮疹、5例（7.8%）発現した事象として発熱、疲労、
低ナトリウム血症、ざ瘡様皮疹、4例（6.3%）発現した事象として下痢、口腔粘膜炎がみ
られた。
転帰が死亡となった重篤な有害事象のうち、本研究治療との因果関係ありと判断され

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