保険収載申請までのロードマップ
試験技術：切除不能な肝門部領域胆管癌に対する生体肝移植
先進医療での適応疾患：切除不能な肝門部領域胆管癌

臨床研究
＊欧米の先行研究複数あり

• 米国Mayo Clinicで1993–2004に放射線化学療法後に
脳死・生体肝移植を行った38名の5年生存率は82%
（Rea et al. Ann Surg. 2005）
• 米国12施設において1990–2010に行われた脳死・生
体肝移植216名の5年無再発生存率は65%（Darwish
Murad et al. Gastroenterology 2012）
• ヨーロッパ21施設で1990–2010年に行われた147件
の肝移植のうちMayo Clinicの選択基準を満たすも
術前治療が施行されなかった28名の5年生存率は
59%（Mantel et al. PLoS One 2016）

先進医療

*肝移植関連3学会（日本肝臓学会・
日本肝移植学会・日本移植学会）

試験名：切除不能な肝門部領域胆管癌に対する生体肝移植
試験デザイン：第I/II相・多施設共同・探索的臨床試験*
期間：先進医療告示後9年間（登録期間5年間＋追跡期間3
年間＋解析期間1年間）
被験者数：登録20名、移植実施12名以上
主要評価項目：3年全生存期間
副次評価項目：周術期合併症を含む手術成績、在院死亡、
再発形式および治療、3年無再発生存期間、術前治療の効
果・安全性、移植前のdrop out率
*日本肝胆膵外科学会および日本肝移植学会で承認済み。
成人肝移植の実績と地域性を考慮し全国10施設を選定。

当該先進医療における
選択基準：年齢70歳未満、病変が切除不能、術前治療で病変が
3ヶ月以上制御されている、肝外病変なし、主要臓器の機能が
保持されている、患者本人の同意
除外基準：遠隔転移あり、肝門部領域胆管癌以外の悪性腫瘍を
有する、制御困難な活動性感染症を有する、そのほか不適当と
考えられる患者
予想される有害事象：通常の肝移植合併症、早期再発

*
学
会
要
望

欧米での現状
ガイドライン記載：（有）
• 米国では2010年に切除不能な肝門部領域胆管癌が通常の移植適応
基準のひとつとして収載され、以降は一般診療として実施
• 米国のNCCNガイドラインに移植適応の指針あり
• 2019年に行われた国際コンセンサス会議（国際肝移植学会主催）
においても移植適応の指針が示された
進行中の臨床研究：（有）
• フランスで肝切除単独VS放射線化学療法＋肝移植の前向き多施設
RCTが2014年より進行中
• ドイツ、スペインで前向きの臨床研究が進行中

9

保
険
収
載