別添１

「コセルゴカプセル１０ｍｇ及び同カプセル２５ｍｇ」について
（１）疾患の特性
○

神経線維腫症１型における叢状神経線維腫は、主に学童期から発現が認め
られ、眼窩、顔面、上肢、下肢、背部等、様々な神経に沿って発生し、発現
部位により、外観上の変形、疼痛、運動機能障害、神経機能障害等の臨床症
状が生じ、生命維持に重要な器官を圧迫する場合には、生命を脅かす重度の
合併症につながる可能性がある。

〇

神経線維腫症１型における叢状神経線維腫治療の第一選択肢は外科切除で
あり、外科切除困難な叢状神経線維腫に対して承認された治療薬は本剤のみ
である。

（２）製剤上の特性
○

本剤は包装単位が２８カプセル入りのボトルであり、吸湿性等の製剤の特
性上、ＰＴＰ等の１カプセルごとの包装が技術的に不可能であることから、
ボトルのまま患者に渡すこととなるが、用法・用量上、減量が必要となる患
者では１４日間で１ボトル使い切ることができない。

（参考）
用法及び用量：
通常、小児にはセルメチニブとして１回２５ｍｇ／ｍ２（体表面積）を１日２回空腹時に
経口投与するが、患者の状態により適宜減量する。ただし、１回量は５０ｍｇを上限と
する。

（３）１４日を超える投薬における安全性
○

本剤は神経線維腫症１型患者を対象とした国内第Ⅰ相試験において、減量
に至った患者を含む全ての患者に対して１４日間を超える投薬が行われ、当
該試験の結果より、安全性は許容可能であるとされていることから、１４日
を超える投薬における安全性が確認されているといえる。

2