別紙４－１
様式第５号

先進医療の内容 （概要）
先進医療の名称：抗菌薬併用腸内細菌叢移植療法（A-FMT 療法）
適応症：軽症から中等症の左側・全大腸炎型の潰瘍性大腸炎患者
内容：
（先進性）
本邦のガイドラインでは活動性の非難治例に対する寛解導入療法としてステロイド製剤が治
療アルゴリズムの初期に設定されており、短期間で炎症を改善するために使用が推奨されている
が、易感染、糖尿病、高血圧、骨粗鬆症、精神症状、満月様顔貌（ムーンフェイス）などの副作
用が知られており[16-18]、3 か月以内に 10mg 以下に速やかに減量することが推奨されている。
しかし実臨床においては、ステロイド経口製剤の減量ですぐに炎症が悪化してしまうステロイド
依存性を有する場合において、減量がままならず長期間使用される事象も多い。ステロイド製剤
を投与した症例で 59％が 90 日以上継続投与されており、34.3％が 180 日以上にわたり長期投与
されていることが示されている[19]。
病変範囲が限局している主に直腸炎型 UC に対しては、局所製剤である坐剤型 5-ASA 製剤・
注腸型 5-ASA 製剤・ステロイド注腸製剤も適応であり、2020 年にはステロイドの血中移行を最
小限に留めるブデソニド注腸製剤が承認され、ステロイド内服療法前に豊富な局所療法の治療選
択肢を有するが、左側・全大腸炎型 UC には局所製剤の適応がない。
左側・全大腸炎型 UC に対するステロイド経口製剤の次の治療としては、難治例を対象とする
生物学的製剤などがあり急速に充足しつつある。一方、潰瘍性大腸炎の患者 1 人ひとりの生涯に
わたって病勢をコントロールしていく必要性に鑑みると、難治例に移行させないための治療こそ
重要と考えられるが、その非難治例の左側・全大腸炎型 UC に対する治療選択肢は上述のとおり
十分とは言えない。そこで、左側・全大腸炎型 UC の場合、5-ASA 製剤で効果不十分又は不耐と
なった場合に、これまでのものとは全く異なる新しい作用メカニズムを有する治療方法として、
5-ASA 製剤とステロイド経口製剤の間に存在するアンメット・メディカル・ニーズを埋めること
ができる寛解導入療法が求められており、本治療はそのニーズに応えるものである。
UC とディスバイオーシスの関連は多くの研究で明らかになってきており、ディスバイオーシ
スを強制的に修正できる A-FMT 療法は、ステロイド製剤や生物学的製剤とは作用機序が全く異
なる新しい治療オプションとなる。強い薬理作用の薬剤を体内に入れ込むのではなく、腸内細菌
という体外の集団を制御することで、ヒト本体への影響を最小限に、最大の治療効果を発揮する
ことができる先進的な治療法といえる。
（概要）
軽症から中等症の左側・全大腸炎型の潰瘍性大腸炎患者を対象に、多施設共同単群試験により、
抗菌薬併用腸内細菌叢移植療法を実施した際の寛解率を主要評価指標として、抗菌薬併用腸内細
菌叢移植療法の有効性及び安全性を検討する。FMT のための腸内細菌叢溶液の作成のために、
問診およびスクリーニング検査で適格となったボランティアのドナーから献便の提供を受ける。
被験者に対する治療は、まずアモキシシリン水和物 1,500 mg、ホスホマイシンカルシウム水和
物 3,000 mg、メトロニダゾール 750 mg をそれぞれ 3 回/日に分割し、2 週間経口投与する。抗
菌薬投与完了 2～7 日後に、大腸内視鏡による FMT を施行（腸内細菌叢溶液 200mL）し、大腸
内視鏡による FMT 実施 1 週間後および 2 週間後に、注腸 FMT を施行する（腸内細菌叢溶液

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