要望番号

Ⅳ-40

要望された医薬品

要 望 内 容

要 望 者 名

日本呼吸器学会、日本リウマチ学会

一

般

名

ミコフェノール酸モフェチル

会

社

名

中外製薬株式会社

効能・効果

強皮症に伴う間質性肺疾患の増悪抑制、改善

用法・用量

ミコフェノール酸モフェチルとして 1 回 250～1,000 mg を 1 日 2 回 12 時間毎に食後経口投与する。なお、年齢、症
状により適宜増減するが、1 日 3,000 mg を上限とする。

「医療上の必要性に （1）適応疾病の重篤性についての該当性
係る基準」への該当 〔特記事項〕

ア

性に関する WG の評

全身性強皮症（SSc）は皮膚硬化、手指潰瘍等の皮膚症状、レイノー症状、間質性肺疾患（ILD）、消化管病変、腎病変等の症状を呈

価

する疾患である。SSc に伴う ILD は、組織の過剰な線維化による不可逆的な肺構造の破壊により、15%程度が酸素療法や肺移植を必
要とする末期肺病変へと進行し、呼吸困難により死に至ることから、
「ア 生命に重大な影響がある疾患」に該当すると判断した。
（2）医療上の有用性についての該当性

ウ

〔特記事項〕
本薬は欧米等 6 カ国で要望効能・効果の承認を得ていないものの、英国のガイドライン（Rheumatology. 2016; 55: 1906-10）では国内
外で既存治療とされているシクロホスファミドの代替療法又は不応例に対する療法として記載されている。また、海外で実施された
無作為化二重盲検比較試験（SLSⅡ試験、Lancet Respir Med. 2016; 4: 708-19.）の結果、標準的な治療薬であるシクロホスファミドに
対する本薬の優越性は検証されなかったものの、副作用の発現率等が低かったことを踏まえて、近年、本薬は海外の総説及び治療ア
ルゴリズムに関する論文、海外の教科書、国内ガイドライン等において、シクロホスファミドと同様に SSc に伴う ILD の初期治療に
用いる薬剤として記載され、総投与量と発がん性リスクとの相関が示唆されているシクロホスファミドよりも忍容性に優れていると
評価されている。したがって、「ウ

欧米等において標準的療法に位置づけられており、国内外の医療環境の違い等を踏まえても国

内における有用性が期待できると考えられる」に該当すると判断した。

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