② 強皮症に伴う間質性肺疾患（備考参照）を除き、要望効能・効果に対して本薬の有効性、安全性及び用法・用量が検討された臨
床試験は、実薬対照ランダム化非盲検比較試験のみであるため、これらの試験成績を以て、要望効能・効果全般に対する本薬の
有効性・安全性等が既存の療法と比べて明らかに優れていると判断することは困難であり、「イ」に該当しない。
③ 本要望効能・効果は欧米等 6 カ国で承認されておらず、国内外の診療ガイドラインにおいては本薬を特定の条件下において使用
する治療選択肢として記載されているガイドラインは存在するものの、記載の根拠は実薬対照ランダム化非盲検比較試験や観
察研究、症例報告であって、推奨度も高くないことから、「ウ」に該当しない。
備

考

要望効能・効果に含まれる強皮症に伴う間質性肺疾患に関しては、要望番号：Ⅳ-40 にて別途評価をおこなった。

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