製品概要
販売名

カービクティ点滴静注

使用目的

本品は、患者末梢血由来のT細胞に、遺伝子組換えレンチウイルスベクターを用いてBCMAを特異的
に認識するCAR遺伝子を導入し、培養・増殖させたT細胞を構成細胞とし、医薬品と同様に薬理的作
用による治療効果を期待して、静脈内に投与される再生医療等製品である。
本品に遺伝子導入されるCARは、BCMAを特異的に認識する2つのラマ由来VHH、ヒトCD8αヒンジ及
び膜貫通ドメイン、並びに細胞内シグナルドメインであるヒト4-1BB及びヒトCD3ζから構成され
る。本品がBCMAを発現した細胞を認識すると、導入T細胞に対して活性化、増殖、細胞傷害等のエ
フェクター機能の獲得をもたらす。これらの作用により、BCMA陽性の腫瘍に対し、腫瘍細胞を死滅
させる効果が期待される。

主な

＜医療機関での白血球アフェレーシス～製造施設への輸送＞
白血球アフェレーシスにより、非動員末梢血単核球を採取する。

使用方法

採取した白血球アフェレーシス産物を、2～8℃に設定された保冷
輸送箱に梱包して本品製造施設へ輸送する。
＜医療機関での受入れ～投与＞
（任意）

・凍結した状態で本品を受領し、使用直前まで液体窒素気相下
（−120℃以下）で凍結保存する。
・血液検査等により患者の状態を確認し、本品投与の5日前から7
日前までに、リンパ球除去化学療法を開始する。
・本品投与直前に本品を融解する。通常、成人には、CAR発現生T
細胞として、目標用量0.75×106 個/kg（体重）を、7mL/分を超
えない速度で単回静脈内投与する。

主な
有用性

再発又は難治性の多発性骨髄腫患者（外国人集団 97例、日本人集団 8例）を対象に実施された非
盲検非対照試験（国際共同第Ib/II相試験、MMY-2001試験）において、主たる有効性評価対象集団で
ある外国人97例について、主要評価項目である独立評価委員会判定に基づく全奏効率［95％信頼区
間］は96.9％［91.2％,99.4％］であった（最終被験者の投与から6ヵ月以上経過した2020年9月1日
データカットオフ）。また、本品が目標用量範囲で投与された日本人集団8例について、主要評価項
目である独立評価委員会判定に基づく全奏効率［95％信頼区間］は100.0％［63.1％,100.0％］で
あった（最終被験者の投与から12ヵ月以上経過した2021年7月22日データカットオフ）。

承認条件

1.

緊急時に十分対応できる医療施設において、造血器悪性腫瘍及び造血幹細胞移植に関する十分な
知識・経験を持つ医師のもとで、サイトカイン放出症候群の管理等の適切な対応がなされる体制
下で本品を使用すること。

2.

国内での治験症例が極めて限られていることから、製造販売後、一定数の症例に係るデータが集
積されるまでの間は、全症例を対象に使用の成績に関する調査を実施することにより、本品使用
患者の背景情報を把握するとともに、本品の安全性及び有効性に関するデータを早期に収集し、
本品の適正使用に必要な措置を講じること。

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