よむ、つかう、まなぶ。
資料２－１ 先進医療Ｂの総括報告に関する評価表（告示番号旧42/jRCTs072200039） (1 ページ)
出典
| 公開元URL | https://www.mhlw.go.jp/stf/newpage_30996.html |
| 出典情報 | 先進医療会議 先進医療技術審査部会（第145回 2／9）《厚生労働省》 |
ページ画像
ダウンロードした画像を利用する際は「出典情報」を明記してください。
低解像度画像をダウンロード
プレーンテキスト
資料テキストはコンピュータによる自動処理で生成されており、完全に資料と一致しない場合があります。
テキストをコピーしてご利用いただく際は資料と付け合わせてご確認ください。
先進医療Ｂ
評価委員
総括報告書に関する評価表（告示旧 42）
主担当：
北川
副担当：
飛田
技術専門委員：
近藤
先 進 医 療 腎血管筋脂肪腫に対する腎腫瘍凝固・焼灼術（冷凍凝固によるもの
の名称
に限る。）
申 請 医 療 九州大学病院
機関
医療技術
の概要
結節性硬化症(TSC：Tuberous Sclerosis Complex)は、全身に過誤
腫と呼ばれる良性腫瘍が形成され、てんかんなど精神神経症状を示
す希少疾患である。TSCに伴う血管筋脂肪腫(AML：angiomyolipoma)
は10代以降に通常腎に発生することが多く、TSC-AML の増大による
腎機能低下や破裂による出血等のため、TSC患者は年齢とともに腎疾
患での死亡割合が増加し、大きな問題となっている。凍結療法は小
径腎癌にのみ承認されており、その安全性･有効性は確立されている
が、AMLは脈管系腫瘍であり、凍結療法の脈管系腫瘍に対する
evidenceは乏しい。そこで凍結療法のTSC-AMLに対する安全性･有効
性を証明し、凍結療法の適応拡大を目的として本研究を行った。
○主要評価項目：凍結療法が施行されたAMLの病勢コントロール率
（DCR：Disease Control Rate）
○副次評価項目：
安全性評価基準：安全性（凍結療法開始後の安全性）
有効性評価基準：凍結療法が施行されたAMLのORR(Overall Response
Rate)、腎機能（凍結療法前後の腎機能（血清ｸﾚｱﾁﾆﾝ、eGFR）の推
移）、QOL(QOL(SF-36v2)の凍結療法施行前から施行3ヶ月後、9ヶ月
後の変化量)、追加治療の有無
○目標症例数：15 例 (登録症例数：15 例)
○試験期間：2020年10月～2022年6月
医 療 技 術 ○有効性の評価結果：
の試験結
果
凍結療法後9ヶ月の効果判定は全例が縮小傾向SD以上となり、
DCR=100%であった。15例中14例がPR以上となり、ORR=93.3%であっ
た。クレアチニンの変化量の中央値は0.06mg/dLとわずかに上昇した
が臨床的に許容される変動範囲内であった。eGFRの変化量の中央値
評価委員
総括報告書に関する評価表（告示旧 42）
主担当：
北川
副担当：
飛田
技術専門委員：
近藤
先 進 医 療 腎血管筋脂肪腫に対する腎腫瘍凝固・焼灼術（冷凍凝固によるもの
の名称
に限る。）
申 請 医 療 九州大学病院
機関
医療技術
の概要
結節性硬化症(TSC：Tuberous Sclerosis Complex)は、全身に過誤
腫と呼ばれる良性腫瘍が形成され、てんかんなど精神神経症状を示
す希少疾患である。TSCに伴う血管筋脂肪腫(AML：angiomyolipoma)
は10代以降に通常腎に発生することが多く、TSC-AML の増大による
腎機能低下や破裂による出血等のため、TSC患者は年齢とともに腎疾
患での死亡割合が増加し、大きな問題となっている。凍結療法は小
径腎癌にのみ承認されており、その安全性･有効性は確立されている
が、AMLは脈管系腫瘍であり、凍結療法の脈管系腫瘍に対する
evidenceは乏しい。そこで凍結療法のTSC-AMLに対する安全性･有効
性を証明し、凍結療法の適応拡大を目的として本研究を行った。
○主要評価項目：凍結療法が施行されたAMLの病勢コントロール率
（DCR：Disease Control Rate）
○副次評価項目：
安全性評価基準：安全性（凍結療法開始後の安全性）
有効性評価基準：凍結療法が施行されたAMLのORR(Overall Response
Rate)、腎機能（凍結療法前後の腎機能（血清ｸﾚｱﾁﾆﾝ、eGFR）の推
移）、QOL(QOL(SF-36v2)の凍結療法施行前から施行3ヶ月後、9ヶ月
後の変化量)、追加治療の有無
○目標症例数：15 例 (登録症例数：15 例)
○試験期間：2020年10月～2022年6月
医 療 技 術 ○有効性の評価結果：
の試験結
果
凍結療法後9ヶ月の効果判定は全例が縮小傾向SD以上となり、
DCR=100%であった。15例中14例がPR以上となり、ORR=93.3%であっ
た。クレアチニンの変化量の中央値は0.06mg/dLとわずかに上昇した
が臨床的に許容される変動範囲内であった。eGFRの変化量の中央値