薬事未承認の医薬品等

本研究においてはTSCに伴う小径腎血管筋脂肪腫へ凍結

を伴う医療技術の場

療法による介入が行われ、主要評価項目である標的病変の

合、薬事承認申請の効

病勢コントロール率100％が達成されている。腫瘍縮小に

率化に資するかどうか

効果が認められた一方、副次評価項目の有効性評価基準に

等についての助言欄

おいて平均9.5 mL/min/1.73m2のeGFR低下が確認されてお
り、ベースライン腎機能低下例への本手技施行は更なる腎
機能損失を予測させる。そのため、本手技による腫瘍縮小
によるメリットが、手技に伴う腎機能損失というデメリッ
トを上回っている症例でのみ施行されるべきと考えられ
る。ベースラインで充分な腎機能を有していない症例での
本手技施行は腎機能温存の目的からは推奨できない。

副担当： 飛田構成員
有効性

Ａ．従来の医療技術を用いるよりも、大幅に有効であ
る。
Ｂ．従来の医療技術を用いるよりも、やや有効である。
Ｃ．従来の医療技術を用いるのと、同程度である。
Ｄ．従来の医療技術を用いるよりも、劣る。
Ｅ．その他

コメント欄： 本試験が従来の医療技術との比較試験ではなく、また主要評価項目
である凍結療法施行後 9 ヶ月の DCR の閾値（帰無仮説 50%）についても標準治療に
基づいて設定された値ではないため、有効性評価として適当な選択肢がありませ
ん。ただし、DCR の閾値については臨床的な視点から設定されている訳ではなく、
計画時点以降にも TSC-AML に対する新たなエビデンスが得られていないことから、
統計解析における p 値や有意差有りの取扱いには注意が必要ですが、15 例全例で
DCR に至っていること、脂肪成分が主である AML 患者の 3 例では CR に至ってはい
ませんが縮小傾向が確認され、長期的なフォローアップの結果も今後報告する予
定であること、その他の副次評価項目の結果から B としました。

安全性

Ａ．問題なし。（ほとんど副作用、合併症なし）
Ｂ．あまり問題なし。（軽い副作用、合併症あり）
Ｃ．問題あり。（重い副作用、合併症が発生することあ
り）