（参考）ダラキューロの費用対効果評価案策定に係る主な検討事項
１． 分析枠組みについて
Ａ

多発性骨髄腫
対象とす

造血幹細胞移植の適応とならない未治療の多発性骨髄腫及び再発又は難治性の多発

る疾患

性骨髄腫

比較対照
決定され

技術

ダラザレックス

た分析枠

感度分析として、以下のシナリオ分析を実施する。

組み

分析対象集団
その他

・再発・難治の２次治療以降の患者
比較対照技術
・最も費用対効果のよい治療法

Ｂ

全身性 AL アミロイドーシス
対象とす
る疾患

未治療の全身性 AL アミロイドーシス
シクロホスファミド水和物、ボルテゾミブ及びデキサメタゾンの併用(CyBorD)レジ

決定され
比較対照

た分析枠

技術

組み

メン
(評価対象技術：ダラツムマブ(遺伝子組換え)・ボルヒアルロニダーゼ アルファ
(遺伝子組換え)、シクロホスファミド水和物、ボルテゾミブ及びデキサメタゾン
の併用(DCyBorD)レジメン)

その他

該当せず

２． 分析枠組みに係る専門組織での主な検討事項
効能追加された全身性 AL アミロイドーシスの患者数が少なく患者割合が小さい事から、分析
可能性の観点から分析対象とするべきか検討を行った。
（専門組織の見解）
・

既存の臨床試験のデータを利用可能であること等から、全身性 AL アミロイドーシスに

ついても分析は可能と考えられ、分析対象とすることが妥当である。
（企業の不服意見）
・ なし
３．費用対効果評価結果案策定に係る専門組織での主な検討事項
企業分析及び公的分析結果については、双方とも一定の科学的妥当性はあるものの、費用対
効果評価を行う上で必要となる以下の設定等について意見があり、公的分析がより科学的に
妥当と考えられることから、公的分析結果を採用した。

3