国立がん研究センター中央病院を介して、前例のない患者申出療養として患者
より申出のあった新規医療技術に関して、患者申出療養評価会議において有効
性・安全性、技術的妥当性、保険給付との併用の適否等にかかる観点から論点整
理を進め、本会議からの指摘に対して適切な回答がなされたことをうけ、当該新
規技術の申請内容が患者申出療養として妥当であると判断した。
（議論の概要等）
・ 当該医療技術が治験や先進医療等の他の制度で実施できない理由について、
医療機関に確認したところ、製販企業より治験または先進治療に対する薬剤提
供は数量や提供期間により提供可否の判断には時間がかかる場合があるとの
回答であったこと、拡大治験の対象となる主たる治験の実施中（登録終了）ま
たは実施後の状況でないこと、統計学的根拠をもって有効性を評価可能な症例
数で品質確保した医師主導治験や先進医療の実施に必要となる研究費を現時
点では獲得できていないとのことであった。
また、本試験は、現在当院で治療中の患者からの申出が起点となって立案
されており、治験や先進医療の実施までにかかる期間を考慮すると、現在そ
の患者が必要としている薬剤を迅速に届けることが難しいため、治験や先進
医療といった制度ではなく、患者申出療養制度に基づいて試験を行う必要が
ある、との回答を得た。
・ 事前評価担当構成員からは研究実施計画書等の修正等の必要性につき指摘が
あったものの、いずれも事前に適切な回答が得られたため、事前の総合評価と
しては「適」と判断された。

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