薬事承認までのロードマップ

➢ 現在の日本における
薬事承認状況
効能・効果
再発又は難治性のEZH2遺伝
子変異陽性の濾胞性リンパ
腫（標準的な治療が困難な
場合に限る）
承認年月 2021年6月

➢ 現在の米国における
薬事承認状況
効能・効果
成人または16歳以上の小児
における根治切除不適応の
転移性または局所進行性類
上皮肉腫
承認年月 2020年1月
効能・効果
少なくも2レジメン以上の前
治療歴があり、FDAが承認
したEZH2遺伝子変異の検査
で陽性と診断された成人の
再発・難治性の濾胞性リン
パ腫
承認年月 2020年6月
効能・効果
再発又は難治性の濾胞性リ
ンパ腫（標準的な治療が困
難な場合に限る）
承認年月 2020年6月

実施医療機関からの申請資料

【
国
外
治
験
】

➢ 試験名：EZH-102試験（NCT02601937）（企業治験）
対象：6か月以上18歳未満で再発難治INI1陰性腫瘍（MRT, AT/RT, ラブドイド腫瘍の
特徴を有する腫瘍、その他INI1陰性腫瘍(類上皮肉腫、脊索腫)、SS18-SSX滑膜
肉腫）の症例
デザイン：第1相多施設共同単群非盲検試験
登録症例数：109例（漸増コホート：46例、拡大コホート：63例）
試験期間：2016年1月〜2021年10月（登録終了）
➢ 試験名：APEC1621C試験（NCT03213665）（医師主導研究）
対象：1歳以上21歳未満で、免疫組織化学的にEZH2ホットスポット変異または
SMARCB1もしくはSMARCA4欠損を有する再発難治固形がん、リンパ腫、組織
球性疾患の症例
デザイン：第2相多施設共同単群非盲検試験
登録症例数：20例（登録終了）
試験期間：2017年7月〜2023年4月

【
患
者
申
出
療
養
】

対象： 6か月以上29歳以下で標準治療がないまたは治療抵抗性の小児・AYA悪性固形
腫瘍患者で、以下のいずれかを満たす
• 遺伝子パネル検査のエキスパートパネルでタゼメトスタットが推奨されている
• 免疫染色でINI1またはSMARCA4の発現低下や消失を認める
• 診断名がラブドイド腫瘍（AT/RT, MRT, RTK）、類上皮肉腫、滑膜肉腫、脊索腫
目的：タゼメトスタット療法の有効性および安全性を評価する。
評価項目：投与開始後16週までの最良総合効果、無増悪生存期間、全生存期間、病勢
制御割合、有害事象発現割合
予定登録症例数：10例
予定試験期間：登録期間24か月 追跡期間：初回投与から少なくとも2年間
実施医療機関：国立がん研究センター中央病院

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継続が不適切と考えられた場合

患者申出療養の取り下げ

安国
全外
性小
・児
有・
効成
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や
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性
の
参
考
デ
ー
タ

薬
事
承
認

企
業
治
験
や
医
師
主
導
治
験
の
立
案
・
実
施