医 療 技 術 ○有効性の評価結果
の試験結
果

FAS解析対象である4例において、主要評価項目である十分な骨再
生が得られた部位の割合は、部位数・割合［95%信頼区間、以下同
様］は、間葉系細胞群14/17部位・82.4%［56.6%, 96.2%］及び対照
群10/11・90.9%［58.7%, 99.8%］であった。主要解析である割合の
差については、-8.6%［-35.1%, 18.0%］であった。なお、目標症例
数・目標部位数に到達しておらず、統計解析についても十分な精度
が担保されていないことから、非劣性検証に係る判断は困難である
と考えた。
十分な骨再生が得られた部位の割合（主要評価項目）について、3
つの割付因子（骨再生予定部位数、術式、骨再生予定部位）を調整
した下でのロジスティック回帰分析を計画していたが、被験者数が4
名に留まり、術式は全症例「上顎洞底挙上術以外」で同じであった
ため、当該ロジスティック回帰分析は実施できなかった。また、骨
再生予定部位数、骨再生予定部位を投入したモデルではデータ不足
によりパラメータの推定ができなかった。このため、参考として、
骨再生予定部位数、骨再生予定部位を各々投入したモデルで解析を
実施した。なお、解析対象集団がPPSではいずれも収束しなかった。
○安全性の評価結果
安全性解析対象である本研究で組み入れられた4例（対照群1例及
び間葉系細胞群3例）において、試験期間中に被験者に生じた死亡は
認められなかった。
重篤な有害事象は間葉系細胞群1例に2件認められ、認められた事
象は、医療機器使用部位感染及び組織学的検査異常であり、組織学
的検査異常は試験製剤との因果関係が否定できないと判断された。
間葉系細胞を含む試験製剤を移植後、移植物の保護、形態付与を目
的としたメッシュ、それを固定していたスクリューが露出するよう
になってきたため、移植してから約11ヵ月後にメッシュおよびスク
リューを除去した。その際に新生骨でない病変が認められた。病理
組織学的検査及び画像検査では、病変は良性病変との診断であり、
変性した移植物である可能性が強く疑われたが、明らかな原疾患の
再発の可能性も否定できなかった。移植物を除去後約1年経過後（移
植後2年）で、画像検査をしたが、明らかな異常所見は認められてい
ない。また、保存していた骨髄由来間葉系細胞を継代培養したもの

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