日本人第１相試験の要否に関するPMDAの調査結果（詳細）①
①日本人第１相試験が不要と判断された例における考慮された要因
【被験薬由来の要因】
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品目の特性から、安全性やPKが民族的要因の影響を受けにくいことが推測できる（例:抗体薬、核酸医薬品、ペプチド薬、内因性
物質、全身循環への移行がほとんどなく、作用が局所的な薬等）。
十分な安全域を以て治験の検討用法・用量が設定できる。
想定している薬効用量での安全域が十分とまでは言えなくても、参加予定の国際共同治験において、安全性に関する懸念が十分に
低い低用量からの漸増が行われる等、第１相試験に類似した安全対策が設定されている。
想定されるリスクがある程度特定されており、当該リスクについて選択・除外基準、モニタリング等により管理可能。
先行して実施された海外の臨床試験において、想定される臨床曝露量を十分カバーする範囲で安全性上の大きな問題が認められて
いない。
健康成人対象の第１相試験では、検討できる用量に制限があり、今後の試験計画の検討に必要な忍容性やPKの評価ができない、又
は有用な情報が得られないことが想定され、開発早期から患者を対象とした探索的試験の実施が合理的であると判断される。
参照可能な類薬の情報から、被験薬の安全性プロファイルやPKが十分に予測可能であり、民族的要因の影響を受けにくいことが想
定される。
被験薬のPK・有効性・安全性に影響する民族的要因が既存情報から明確（特定済み）で、且つその要因に民族差がないことが判明
している。

【国際共同治験の実施時期に関連する要因】
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対象疾患が希少、重篤、治療薬が限られる等医療ニーズが高く、直近の国際共同治験に参加することで開発効率が大きく向上する
ことが見込まれる。

【国際共同治験に参加する日本人被験者で追加した安全確保策】
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先行して日本人被験者の安全性（必要に応じてPKも含む）を評価するコホート（いわゆるSafety run in、Safety lead-inコホー
ト）の設定。
センチネル投与（安全性が確認できる最初の●例までは一例ずつ投与）。
投与初期の来院頻度を増やす。
投与初期は入院管理又は数時間施設内に留めて観察する。
独立データモニタリング委員会等、第3者から構成される組織において日本人被験者に特に注意を払ったモニタリングを実施する。
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