臨床研究で得られた情報を薬事申請に利活用できる仕組み

第33回 臨床研究部会
令和５年８月23日

第21回 臨床研究部会

課題として挙げられている論点

令和３年３月17日

資料１

資料２
（抜粋）

臨床研究で得られた情報を薬事申請に利活用すべきではないか。
背景
➢ 臨床研究法制定時の附帯決議（衆議院・参議院同内容）
「医薬品、医療機器等の開発を推進するため、治験と臨床研究の制度区分と活用方法を明確化して、臨床研究を促進するととも
に、臨床研究で得られた情報を、医薬品、医療機器等の承認申請に係る資料として利活用できる仕組みについて速やかに検討す
ること。」
➢

薬事申請に際しては、臨床試験の成績として「治験」の結果を提出することとされているが、「治験」と「臨床研究」では試験に
おいて作成すべき書類の種類や内容、データの信頼性を担保するためのモニタリングの手法、データの保管期間などの規定が異
なっている。

➢ 「公知申請」として、公的な研究事業の委託研究等により実施されるなどその実施に係る倫理性、科学性および信頼性が確認
し得る臨床試験の試験成績がある場合は治験の全部または一部を省略しても薬事申請できることなど、医療上の必要性の高
い医薬品等を対象に、薬事申請を円滑に行えるようにするための種々の制度が設けられている。
検討の方向性
➢ 試験計画の立案の段階で、得られる結果を薬事申請に利活用することを前提とする場合は、治験として行うことが原則である
ものの、改めて治験を実施することが困難な場合には、治験と同程度の信頼性が確保された臨床研究の結果（効能・効果や
用法・用量の追加等）を薬事申請に利活用することができるのではないか。

➢ 臨床研究の結果を薬事申請に利活用することを促進するためには、最低限必要となる要件（データの信頼性の確保、記録の
保存等）を設け、薬事上の運用を明確化する必要があるのではないか。
➢ これらに加えて、特定臨床研究における試験デザインの適切性を向上させるための取組が必要ではないか。

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