要望番号

IVS-27

要望された医薬品

要望者名

一般社団法人日本小児腎臓病学会

一

般

名

ミコフェノール酸モフェチル

会

社

名

中外製薬株式会社

効能・効果
要望内容
用法・用量

難治性のネフローゼ症候群（頻回再発型あるいはステロイド依存性を示す場合）に対するリツキシマブ治療後の
寛解維持療法
ミコフェノール酸モフェチル（MMF）を 1,000～1,200 mg/m2/日（最大投与量 2 g/日）分 2 を経口投与する。

「医療上の必要性に係 （1）適応疾病の重篤性についての該当性
る基準」への該当性に 〔特記事項〕
関する WG の評価

ウ

小児特発性ネフローゼ症候群に対しては、第一選択薬としてステロイドが使用される。本要望の適応疾患である「難治性のネ
フローゼ症候群（頻回再発型あるいはステロイド依存性を示す場合）
」では、既存の免疫抑制剤を用いてもステロイドの投与を中
止できず、特に小児では成長障害、骨粗鬆症、眼合併症等のステロイドの副作用が問題となっている。また、思春期、成人期ま
でネフローゼ症候群を持ち越した患者では、ステロイドによる低身長から脱することは難しい。以上より、重篤性は「ウ：その
他日常生活に著しい影響を及ぼす疾患」に該当すると判断した。
（2）医療上の有用性についての該当性

イ

〔特記事項〕
要望された適応について、ミコフェノール酸 モフェチル（以下、
「本剤」
）に欧米等 6 カ国における承認はないものの、以下
の理由等から、有用性は「イ：国内外の臨床試験において有効性・安全性等が既存の療法と比べて明らかに優れている」に該当
すると判断した。
① 本邦では「難治性のネフローゼ症候群（頻回再発型あるいはステロイド依存性を示す場合）」を効能・効果としてリツキシマ
ブ（遺伝子組換え）
（以下、
「リツキシマブ」
）が承認されているが、リツキシマブ治療後に末梢血 B 細胞の回復とともに再
発する傾向があり、リツキシマブ治療後の再発を防ぐための新たな治療が必要とされていること。
② 先進医療 B として実施されたリツキシマブ治療併用下での多施設共同二重盲検プラセボ対照無作為化比較試験
（jRCTs051180081）において、主要評価項目である「治療期間及び追跡期間を通じての treatment failure 発生までの期間」で
は、プラセボ群と本剤群の群間に統計学的な有意差は認められなかったものの、treatment failure 発生リスクが約 40%低下す
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