先進医療審査の事前照会事項に対する回答３

先進医療技術名： 自家骨髄単核球移植による下肢血管再生治療
2023 年 9 月 29 日
所属・氏名：京都府立医科大学附属病院 循環器内科
教授 的場 聖明

※照会に伴い変更が生じた場合は、関係書類も併せて修正して下さい。
１． 本試験では、登録時から 6 か月の SPP 変化量を主要評価項目とし、「変化量が 0 である」を帰無
仮説とした解析を実施されていると理解しております。本対象集団である「登録時の SPP 値が
30mmHg 未満でかつ標準治療を施行して回復がないことが確認された患者」が当該治療を実施しな
かった場合、改善しない（変化量は 0 以下）ことを前提とした仮説設定をされていると思われますが明
記されていません。改めて仮説とその根拠についてご教示ください。
【回答】
統計学的検定における仮説とその設定根拠について、以下の通りです。
【仮説と設定根拠】
示したい仮説は「登録時から 6 か月の SPP 変化量が改善すること」であり、対応する帰無仮説は「登
録時から 6 か月の SPP 変化量が 0 以下」です。これは、登録時の SPP 値が 30mmHg 未満でかつ標準
治療を施行して回復がないことが確認された患者において、本試験治療を実施しなかった場合、SPP 値
に改善はみられないことを前提としています。

２．移植前後の SPP 値測定について「9.5.3 有効性の主要評価項目」に詳細に規定がされています。
その中で、①Fontaine 分類別に応じて測定部位が異なる、②SPP 値の測定部位を変更しない旨が記
載されておりますが、移植前後で Fontaine 分類が改善された症例における測定部位の考え方につい
てご教示ください。
【回答】
ご指摘ありがとうございます。Fontaine 分類 3 の症例は長母指伸筋腱の外側（本来足背動脈が触知
できる部位）で測定し、Fontaine 分類 4 の症例は、潰瘍近位部にて評価しています。「治療前後で SPP
値の測定部位を変更させないため、移植前の SPP 値の測定部位を詳細にカルテに記載または図として
保存して」（11.1 主要評価項目【移植前後の SPP 値測定について】より）いるため、移植後に Fontaine 分
類が改善した症例であっても、登録時と同部位で SPP 値を測定しております。
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