・ 生産性損失の扱いについて
製造販売業者から提示された論点は以下の通りである。
・ 分析枠組みにおける比較対照の妥当性について（最新のウィフガートの前治療の実態調査か
ら IVIg/血漿交換の後に使用されているデータ提示）
・ ２次治療（IVIG/血漿交換）で非奏効だった場合に 中止して３次治療（エクリズマブ）を開
始する割合（遷移確率）について
・ ウィフガートの 1 か月当たりの薬剤費用について
・ 抗アセチルコリン受容体抗体陰性群（分析対象集団 B）の扱いについて
・ 各治療の初回サイクルにおける奏効・非奏効の扱い（健康状態の定義）について
・ 薬剤費以外の医療費の考慮について
以上を踏まえ、専門組織において議論を行い、主な論点として比較対照技術についてとエクリズ
マブへの遷移確率について、下記の通り見解を示す。
○ 比較対照技術について
臨床試験結果や承認申請内容からは IVIg/血漿交換前に用いることが想定されており、費用対効
果分析もその点を考慮する必要があると考える。今後の臨床上の使用実態の変化により、企業の主
張するような既存の分子標的薬にとって代わる可能性は否定しないものの、現時点では、分析枠組
みに基づき行われた公的分析結果を採用すべきと考える。
○ エクリズマブへの遷移確率について
IVIg/血漿交換を繰り返す場合があるので、45.6％がエクリズマブに移行するという企業の数値
は高すぎると臨床の専門家からの意見があった。また企業分析におけるモデルの構造と遷移確率に
よると、対象患者の大半がエクリズマブを使用することになるとされているが、臨床専門家の意見
や NDB データとも異なると考える。公的分析の提示する 5.6％はやや少ないにしても、企業の意見に
沿ってエクリズマブの使用割合を増加させたシナリオ分析においても、ICER の区分は変わらないこ
とより、これ以上の追加分析は不要と考える。
以上より、公的分析の分析結果が妥当と考える。
上記専門組織の決定について製造販売業者から、ICER の区分が変わりうること及び ICER の不確実
性が大きいため現時点では分析の中断が適切との不服意見が出されたが、分析枠組みに沿った分析を
行ったうえで、エクリズマブの使用割合を変化させても ICER の区分は変わらないとする公的分析結
果がより妥当であることから、公的分析結果を採用した。
＜参考：本資料に係る留意事項＞
・

総合的評価では、企業分析及び公的分析双方とも一定の科学的妥当性が認められている。

・

「専門組織での主な検討事項」は、双方の主な見解の相違部分を抜粋したものである。

・

費用対効果評価の詳細については、国立保健医療科学院から公表される報告書を参照されたい。
（以上）

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