業界の課題認識 (②アンケート調査結果及び小児医薬品
パッケージ調査）
➢ Rare diseaseや小児の領域において欧米で承認された薬剤で、かつ日本においてはPMDAからの指導により小
規模の試験を求められて（もしくは申請者自ら必要と判断して）実施・検討した事例（日本の試験の検討が
2018年1月以降のもの）について企業アンケート調査を行い、 12社から33品目の回答を得た（調査期間：
2023年9月26日〜10月10日）

33品目の国内開発・承認状況
開発断念を含む

未実施
5品目

開発中
16品目

既承認12品目：日本人試験の追加実施に
よって、承認のタイムラグが生じていた
（中央値で5年）
⚫ 33品目中21品目（64％）は国内未承認であり、既承認12品目に
おいてもドラッグラグが生じている。
⚫ 国内の開発にあたってはPMDA相談の結果、日本人患者に対する
既承認
投与経験がないことから数例〜数⼗例の日本人での忍容性の確認
12品目
を求められたケースは少なくとも7件、有効性の基準の設定を求
められた試験が5件、PKの比較が3件であった
未実施を除く28品目中の約半数（13品目）が日本
人試験の症例数は10例未満。追加実施された試験は
単群試験デザインがほとんど（28品目中23品目）
であり、うち14品目は海外ではランダム化試験が実
施されていた。

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