業界の提案
少数例の日本人患者での臨床試験の実施に際し、一般的に問題点と考えられる事項と業界
内のアンケート調査結果で挙げられた問題点を解決すべく、業界としては以下を提案する。
➢ 希少疾患等に用いる医薬品について外国で検証的な臨床試験結果が得られている場合な
どは、適切にデザインされた海外臨床試験の結果や類薬の情報を含めた既存の知見、モ
デリング＆シミュレーション等に基づき日本人での用法・用量並びに有効性・安全性が
説明可能であれば、改めて日本人患者での少数例の試験を行わずに、海外で実施された
臨床試験等で臨床データパッケージを構成できると考える。
➢ 国際共同治験に組み入れられる日本人患者の症例数が極めて少ない場合は、日本人集団
としての評価ではなく、国際共同治験全体集団の結果から有効性や安全性に影響を及ぼ
す要因の有無や影響の大きさ、また類薬の情報を含めた既存の知見等、多角的に評価す
ることが適切であると考える。

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