１．対象品目
以下の①～④のいずれにも該当する医薬品とする。
なお、予防薬について本制度の対象としようとするときは、特に慎重な検討
を要するものであること。
① 以下に分類して総合的に評価した結果、適応疾患が重篤であると認め
られること
１）生命に重大な影響がある疾患（致死的な疾患）であること
２）病気の進行が不可逆的等で、日常生活に著しい影響を及ぼす疾患であ
ること
② 以下に分類して総合的に評価した結果、既存の治療法、予防法又は診断
法と比較して有効性又は安全性が医療上明らかに優れていると認められ
ること
１）既存の治療法、予防法又は診断法がないこと
２）有効性、安全性、肉体的・精神的な患者負担の観点から、医療上の有
用性が既存の治療法、予防法又は診断法より優れていること
③ 検証的臨床試験の実施が困難であるか、実施可能であっても患者数が少
ないこと等により実施に相当の期間を要すると判断されること
④ 検証的臨床試験以外の臨床試験の試験成績その他の情報（以下「検証的
臨床試験以外の臨床試験の試験成績等」という。）により、一定の有効性、
安全性が示されると判断されること
２．本制度の適用に係る相談
１）申請者は、承認申請前に独立行政法人医薬品医療機器総合機構（以下「PMDA」
という。）の相談制度を活用し、本制度適用の該当性や承認申請に必要な申
請データ・パッケージ、想定される承認時の法第 14 条第 10 項の規定に基づ
く条件（以下「提出免除条件」という。）の概要等（以下「本制度適用の該当
性等」という。）について相談を行う。
２）承認申請に必要な治験の終了後に可及的速やかに申請できるようにするこ
とを考慮すると、当該相談は、検証的臨床試験以外の臨床試験の試験成績等
により一定の有効性、安全性が示されると判断された段階で行うことが想定
される。
３）PMDA は、検証的臨床試験以外の臨床試験の試験成績等を踏まえ、本制度適
用の該当性について判断するとともに、申請者と提出免除条件の概要につい
て合意し、評価報告書を作成する。