３．PMDA との相談の取扱いについて
本制度の目的は、医療上特にその必要性が高い医薬品を早期に実用化するこ
とであるため、PMDA と本制度適用の該当性等を検討する相談については、優先
対面助言の対象とする。ただし、対象とする疾病の性質や実施された臨床試験
の結果等により本制度適用の要件を満たさないと判断される場合は、その限り
ではない。
４．本制度の適用に係る手順
１）本制度の適用を希望する場合、申請者は、承認申請時に、当該医薬品の承
認申請書の備考欄に「検証的臨床試験の試験成績の提出免除」と記載をした
上で、検証的臨床試験の試験成績に係るものの添付を要しないことに該当す
る事実に関する資料を添付して申請する。当該資料は、原則として、上記２．
３）の評価報告書とする。
２）厚生労働省は、検証的臨床試験の試験成績に係るものの添付を要しないこ
とに該当する事実に関する資料を活用し、本制度の適用の可否の判断結果を
直近の薬事・食品衛生審議会の担当部会に報告の上、了承を得る。
３）厚生労働省は、申請者に対し、本制度の適用となった旨の通知を行う。ま
た、当該医薬品の承認時にその旨を公表する。
５．提出免除条件
本制度が適用される医薬品の承認の際には、製造販売後に当該医薬品の有効
性、安全性の再確認等のために必要な調査等の実施を条件として付すこととす
る。
MID-NET 等の医療情報データベースや患者レジストリ等を活用した調査につ
いても、必要に応じて提出免除条件として実施を求める調査等として活用する
ことができるものとする。また、医薬品の適正使用を確保する観点から、施設
等の要件を定めることが適当な場合は、当該要件の確保に必要な措置等の実施
についても、必要に応じて提出免除条件とすることとする。
なお、申請前に申請者及び PMDA との間で合意された、想定される提出免除
条件の概要については、申請時に提出される資料等から審査過程において変更
される場合がある。
６．優先審査の取扱い
本制度が適用された医薬品については、
「優先審査等の取扱いについて」
（令
和２年８月 31 日付け薬生審査発 0831 第１号、薬生機発 0831 第１号）の優先
審査の適用要件を満たすことになるため、優先審査の対象となる。