プログラム医療機器の特性を踏まえた二段階承認に係る取扱いについて
○ プログラム医療機器のうち臨床的意義が確立していないものについて、非臨床試験や探索的治験等により一定の
有効性が蓋然性をもって確認できる範囲について第１段階承認を取得し、市販後に臨床的エビデンスが確立した後
に第２段階承認を取得する開発の戦略が想定されている。
○ また、こうしたプログラム医療機器については、第１段階承認の申請時点から第２段階承認の取得に向けた臨床
評価等の計画立案を行うことが望ましいとされており、必要な臨床評価の方法としてはリアルワールドデータ等の
活用も可能となっている。
プログラム医療機器の特性を踏まえた二段階承認に係る取扱いについて（抜粋）
（医薬機審発1116 第２号 令和５年11月16日付け厚生労働省医薬局医療機器審査管理課長通知）

＜基本的な考え方＞
（疾病診断用プログラム医療機器）
○ 疾病の診断又は予後予測の参考情報となり得ると考えられるものの、その臨床的意義や医学的判断基準が十分に確立していない
生理学的パラメータを算出するプログラム医療機器等の開発が想定される。このようなプログラム医療機器は広く使用されること
で臨床的意義が明らかになるものもあることから、非臨床試験や機械的な性能に関する試験成績等により示すことのできる使用目
的又は効果の範囲に限定した第１段階承認を取得し、臨床現場で使用された経験を踏まえながら市販後に臨床的エビデンスが確立
された後に第２段階承認を取得するような開発の戦略が想定される。
（疾病治療用プログラム医療機器）
○ プログラム医療機器の中には、治療法としての臨床的エビデンスや臨床的意義は十分ではないが、特定の症状緩和又は状態改善
等が探索的治験成績により示され、患者や医療現場にとって有用であると期待されるものもある。こういった機器については、最
終的に目標とする臨床的意義が確立されていなくても、探索的治験成績に基づき、一定の有効性が蓋然性をもって確認できる範囲
に限定した使用目的又は効果で第１段階承認を取得し、臨床現場で使用された経験を踏まえながら市販後に臨床的エビデンスが確
立された後に承認事項一部変更承認申請又は新規申請等を行って第２段階承認を取得する開発戦略も考えられる。
＜第２段階承認の取得に向けた臨床評価等の計画＞
○ 第２段階承認の取得に向けて必要な臨床評価等の計画については、第１段階承認のための相談時をはじめ、第１段階承認申請後
も並行して独立行政法人医薬品医療機器総合機構と相談することが望ましい。
○

第２段階承認を取得するために必要な臨床評価の方法としては、製造販売後臨床試験成績以外にもリアルワールドデータ等を活
用することも可能である。

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