難病の定義
難病
○発病の機構が明らかでなく
○治療方法が確立していない

○希少な疾病であって

患者数等による限定は行わず、
他の施策体系が樹立されていな
い疾病を幅広く対象とし、調査研
究・患者支援を推進

○長期の療養を必要とするもの

例：悪性腫瘍は、がん対策基本法におい
て体系的な施策の対象となっている

指定難病
難病のうち、以下の要件の全てを満たすものを、
患者の置かれている状況からみて
良質かつ適切な医療の確保を図る必要性が高いものとして、
厚生科学審議会の意見を聴いて厚生労働大臣が指定

医療費助成の対象

○患者数が本邦において一定の人数（注）に達しないこと
○客観的な診断基準（又はそれに準ずるもの）が確立していること
（注）人口のおおむね千分の一（0.1％）程度に相当する数と厚生労働省令において規定している。

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