収載時薬価と患者当たり年間薬剤費の比較
市場規模50億円超で、指定難病であることから費用対効果評価の対象外となった品目

収載日

品目

ピーク時
市場規模

収載時薬価

ピーク時
患者数

患者当たり
年間薬剤費

対象疾患

R01.08 オンパットロ点滴静注2mg/mL

986,097

89億円

279人

約3,200万円

トランスサイレチン型家族性アミロイドポリ
ニューロパチー【指定難病】

R01.11 クリースビータ皮下注30mg

911,812

75億円

443人

約1,700万円

FGF23関連低リン血症性くる病・骨軟化症【指定
難病】

91,136

54億円

128人

約4,200万円 デュシェンヌ型筋ジストロフィー【指定難病】

1,532,660

54億円

423人

約1,300万円 視神経脊髄炎スペクトラム障害【指定難病】

67億円

246人

約2,700万円 遺伝性血管性浮腫【指定難病】

251,030

85億円

110人

約7,700万円 ムコ多糖症Ⅱ型【指定難病】

3,495,304

59億円

317人

約1,900万円 視神経脊髄炎スペクトラム障害【指定難病】

102億円

416人

約2,500万円 脊髄性筋萎縮症【指定難病】

52億円

920人

R02.05 ビルテプソ点滴静注250mg
R02.08 エンスプリング皮下注120mgシリンジ
R03.04 オラデオカプセル150mg
R03.05 イズカーゴ点滴静注用10mg
R03.05 ユプリズナ点滴静注100mg
R03.08 エブリスディドライシロップ60mg

R03.11 アロフィセル注

74,228.20

974,463.70

5,620,004

約570万円

非活動期又は軽症の活動期クローン病患者におけ
る複雑痔瘻の治療【指定難病】

※ 過去に、指定難病であるがHTAの対象としたもの
・ゾルゲンスマ（脊髄性筋萎縮症）：H3区分（著しく保険償還価格が高い（収載時薬価1.67億円））
・ユルトミリス（発作性夜間ヘモグロビン尿症）：H1区分（年間販売額が350億円を超えると予想される）

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