ゾルゲンスマの費用対効果評価に係る取扱いについて

中 医 協

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＜ゾルゲンスマの費用対効果評価の経緯＞
○ 2020年５月13日に、中医協総会において費用対効果評価の対象品目としてH３（著しく保険償還価格が
高いもの）指定された（※）。
※ 適応である脊髄性筋萎縮症は指定難病であるが、著しく保険償還価格が高いものとして、中医協総会
において指定された。
○ 2021年10月の費用対効果評価専門組織で、製造販売業者から提出された分析データ等及び公的分析結果
については、一定の科学的妥当性はあるものの、薬事承認時等のデータでは、費用対効果評価における長期
有効性に関するデータが不足していることから、必要なデータ収集を行うこととし、分析を中断とする決定
案が策定された（※） 。
※ 費用対効果評価において日本のゾルゲンスマの臨床実態を反映したデータが必要であるが、薬事承認
時等のデータは、日本での臨床実態を反映した長期有効性に関するデータが不足しており、追加データ
が必要。
○

2021年12月の費用対効果評価専門組織で、追加データの収集計画案が策定された（※）。
※ 分析再開には、既存の海外臨床試験と同程度以上の日本人長期データ、症例数の集積が必要と考える。
したがって、年間10-20例、５年間のデータを収集するとして、2026年５月までデータ収集を計画。

＜方針＞
○ ゾルゲンスマの費用対効果評価について、費用対効果評価専門組織での結果を踏まえ、追加のデータを
収集するために、分析を一旦中断とする。

○ 2026年５月まで必要なデータ収集を行い、年１回、費用対効果評価専門組織で進捗状況について報告を
行う（その間に必要なデータが集まった場合には、早期に分析を再開する）。
○ 必要なデータが集まった時点で速やかに分析を行い、その結果を、中医協総会に報告する。

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