医薬品、医療機器及び再生医療等製品の費用対効果評価に関する取扱いについて
（医政発0209第５号

保発0209第６号 令和４年２月９日）

１ 対象品目の指定
（１）対象品目の指定基準
医薬品、医療機器及び再生医療等製品については、次のいずれにも該当する品目を、中央社会保険医療協議会総会において、費
用対効果評価の対象として指定する。
① 次のいずれかの区分に該当すること。
（略）
② ア又はイに該当しないこと。ただし、ア又はイに該当するもののうち、年間販売額が350 億円以上の品目又は著しく保険償還
価格が高い品目等として、中央社会保険医療協議会総会において費用対効果評価の対象とすることが適当と認められたものにつ
いては、①のアからオまでの区分に準ずる区分の対象品目として指定する。
ア 治療方法が十分に存在しない疾病（難病の患者に対する医療等に関する法律（平成26 年法律第50 号）第５条第１項に規定す
る指定難病をいう。以下同じ。）に対する治療のみに用いるもの、血友病の治療に係る血液凝固因子製剤、血液凝固因子抗体
迂回活性複合体若しくはこれに類するもの又は抗ＨＩＶ薬
イ 医薬品等の効能及び効果若しくは当該効能及び効果に係る用法及び用量又は医療機器等の使用目的若しくは効果に、小児（幼
児、乳児、新生児及び低出生体重児を含む。以下同じ。）に係るものが明示的に含まれている医薬品等又は医療機器等（以下
「小児に係る用法・用量等が承認された医薬品等又は医療機器等」という。）であって、小児のみに用いるもの

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